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全球首款CRISPR疗法获批,首位接受治疗的患者三年后怎么样了?

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2023-11-17 09:36

随后,维多利亚开始为接受治疗做准备。医生们从2018年的春天就开始从她的血液中取出骨髓细胞,然后尝试使用CRISPR技术来破坏骨髓细胞中的一个特定的基因——这种基因能告诉骨髓细胞停止制造胎儿血红蛋白,从而为维多利亚解锁了通常只在人类婴儿时期使用的第二个版本的血红蛋白基因。胎儿血红蛋白是胎儿在子宫内成长时制造的一种蛋白质,用于从母亲的血液中获取氧气。胎儿出生后,制造胎儿血红蛋白的基因就会被关闭。研究人员希望通过恢复胎儿血红蛋白的产生,使足够多的胎儿血红蛋白进入患者畸形的红细胞,或许就能使他们的红细胞重新变得柔软,并能正常输送氧气去该去的地方。
2019年7月2日,在接受了严格且难熬的化疗为基因编辑过的骨髓细胞腾出生长空间后,维多利亚接受了首次CRISPR基因编辑治疗——弗朗古尔博士将大约20亿个基因编辑过的骨髓细胞注入了维多利亚的身体中。

2023-11-18 18:12

看看

2023-11-17 14:23

这个真的有点伟大!

2023-11-17 12:45

2023-11-17 10:17

感兴趣

2023-11-17 09:34

孤独症,有什么有效的手段没有?感觉这类儿童越来越多了

2023-11-17 09:31

医学进步确实很快。
就是不知道心衰和慢性肾病什么时候可以有逆转的方法。