目前离体基因编辑的细胞治疗（CAR-T、干细胞移植），和病毒载体的基因治疗（靶向肝脏、大脑、眼睛）都已经成功，下一步是人体基因编辑。
病毒载体的基因治疗还是有本身的缺陷：
1、人体产生或携带病毒抗体会消灭病毒载体，减弱治疗效果。
2、AAV病毒载体携带的基因进入人体细胞核后，没有整合进人基因组，人体细胞分裂时不能同步复制，会导致效果越来越弱，特别是靶向肝脏，A型血友病的病毒载体基因治疗显示，凝血8因子浓度逐年下降。
3、慢病毒载体基因治疗难以准确定位插入位点，风险比较高。
直接的人体基因编辑会是许多遗传性疾病的终极解决方案，目前正在走向成功，首先成功的靶向器官可能是眼睛和肝脏，肝脏的成功概率很高，逻辑如下：
1、脂质纳米颗粒（LNP）技术已经在肝脏上成功上市了数个药物，比如用LNP载体治疗ATTR的RNAi药物都已经被FDA批准上市，可以沉默肝脏产生的特定蛋白，LNP通过结合载脂蛋白APOE3被肝细胞内吞，被修饰的RNAi逃离内体发挥作用，人体基因编辑用LNP递送的原理一样，成功概率也会很高。
2、ASO和RNAi药物核苷酸修饰技术被用到CRISPR的gRNA上，提高了逃离内体的能力，递送和编辑效率也大幅提高。
3、mRNA的技术成熟，也让基因编辑剪刀CAS9蛋白的mRNA递送不再是问题。
4、病毒作为载体向肝脏递送DNA的技术已经成熟，A型血友病的病毒载体基因治疗已经提交了上市申请，年内就大概率会被FDA批准上市。
5、高通量基因检测技术的普及，使得体外和动物试验基因测序变得简单，脱靶风险可以在临床前就得到控制。
综上可见，通过数十年的技术迭代，各路技术都已经成熟，人体基因编辑的成功也箭在弦上，人类正在迎来一个伟大时代，遗传性基因缺陷正在被一针解决，上帝可能也很意外。