PROTAC技术简单说，就是利用细胞里的垃圾分类处理系统来降解一些蛋白，PROTAC药物一端连接E3连接酶，一端连接拟降解的蛋白，当三者形成复合体，该蛋白就会被一种叫泛素的分子标记，然后细胞内的降解酶就会降解该蛋白，达到治病的目的。
该技术经过十多年的发展，已逐渐成熟，目前欧美几大药企都在研发此类药物，而且有些已经进入临床试验，如果成功，那将是医药领域革命性的变化，其革命性体现在：
1、目前的小分子化学药物的原理主要是堵锁孔，细胞内信号通路相当于钥匙开锁，钥匙插进锁里，信号就联通，小分子化学药主要策略就是做一把假钥匙，堵住锁孔，让真钥匙插不进去，信号就断了，但是钥匙和锁都会基因突变，或者是更多的钥匙和锁制造出来让假钥匙应接不暇，或者钥匙和锁突变成新的结构让假钥匙失效，从而造成耐药。
而PROTAC药物则是把锁彻底销毁，这样的话，即使基因突变改变了钥匙和锁的结构，信号链也断了，非常彻底，这可以解决耐药的问题，也可以解决目前80%的靶点无法成药的问题。
2、人体细胞中的蛋白种类繁多，其中80%的靶点目前无法成药，原因很多，比如小分子药物容易脱靶造成副作用大，或者有些蛋白结合面无法筛选到小分子，PROTAC药物对这两种情况都有很好的解决。
PROTAC药物因为需要特定的E3连接酶，而E3连接酶有特异性，这就大幅的降低了脱靶的概率，提高了特异性，降低了副作用。
对于蛋白结合面无法筛选到小分子的情况，PROTAC无需在蛋白结合面和蛋白有结合点，只需要在该蛋白的其它位置找到结合点，也可以把该蛋白降解掉，这就大大的提高了成药概率。
3、由于PROTAC彻底降解蛋白的特性，使得其药物活性可以比小分子高数百倍，一般药物的EC50在100-1000nM左右，而用PROTAC可以达到1nM，药物在血液中所需的暴露量可以低上百倍，副作用因此可以进一步下降。
总体上说，PROTAC对目前小分子药物而言，是革命性的技术进步，可以靶向更多靶点，有更好的抗耐药特性，有更高的亲和力，更好的特异性，更低的副作用。缺点就是分子量比较大，口服的体内生物利用度不高。