关于AAV作为载体,稍微摘取了一点,供参考。希望多讨论,不是为了证明高下,而是为了接近真理。
AAV作为载体的技术近年来非常成熟了:刚刚罗氏以50亿美元收购了Spark,其之前成功上市的一款眼科用药和正在临床的血友病药物,都是采用AAV作为载体;全球采用AAV载体的临床药物,目前有两百多个。病毒作为载体的免疫源性风险,需要对病毒不断改造,经过改造后的载体,穿着病毒“外壳”,搭载着药物,到达目标地后药物实现治疗功能,同时病毒“外壳”游离或插入基因组,这就是所谓的免疫源性风险。
免疫源性风险高低,一取决于改造的水平,将DNA中具有复制功能的基因剔除,如我们的灭活疫苗,将活性成分剔除,激活人体免疫系统;二药物作用的对象细胞(靶点),尽量局部化。
$舒泰神(SZ300204)$