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作者：身在此山
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2024-03-06 14:39今天来讲一个专注于解决罕见病问题的美股公司，名为PTC Therapeutics Inc,该公司最接近上市阶段的一款产品是Sepapterin，据该产品公布的数据显示可以有效治疗苯丙酮尿症PKU，这是一种可导致苯丙氨酸毒性积聚的罕见遗传疾病，患者因为代谢问题通常无法自行分解肉和蛋等食物中的苯丙氨酸，随着苯丙氨...
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今天来讲一个专注于解决罕见病问题的美股公司，名为PTC Therapeutics Inc,该公司最接近上市阶段的一款产品是Sepapterin，据该产品公布的数据显示可以有效治疗苯丙酮尿症PKU，这是一种可导致苯丙氨酸毒性积聚的罕见遗传疾病，患者因为代谢问题通常无法自行分解肉和蛋等食物中的苯丙氨酸，随着苯丙氨...