中国北京，美国马萨诸塞州伯灵顿， 2023年10月16日—北海康成制药有限公司（以下简称“北海康成”，股票代码“1228.HK”）， 是一家在中国领先并专注罕见疾病领域的全球化的生物制药公司，致力于创新疗法的研究、开发和商业化。公司于今日宣布针对年龄为12岁或以上的戈谢病I型和III型初始患者开展的CAN103 2期临床试验核心部分已完成招募。 该2期临床试验为随机双盲、剂量比较研究，以评估CAN103在初治的戈谢病患者中的有效性、安全性和药代动力学，同时作为 CAN103 的潜在注册性临床试验。
CAN103 是中国首个针对戈谢病开发的已进入临床阶段的酶替代疗法（ERT）。 据弗若斯特沙利文统计，2020 年中国约有 3,000 名戈谢病患者。由于报销支付尚未得到有效解决，中国大多数戈谢病患者无法获得 ERT 治疗。 CAN103是北海康成与药明生物（2269.HK）在罕见病领域的首个合作项目，用于戈谢病I型和III型成人及儿童患者的长期治疗。
关于CAN103
CAN103是正在开发的用于治疗I型和III型戈谢病患者的重组人源脑苷脂酶替代疗法，大多数戈谢病患者为I型和III型，分别为慢性非神经病变型和慢性神经病变型。 CAN103通过静脉输注特异性地补充戈谢病患者体内溶酶体中缺乏的葡萄糖脑苷脂酶。
关于戈谢病 (GD)
戈谢病是一种最常见的溶酶体贮积症之一，为位于1号染色体长臂上的葡萄糖脑苷脂酶基因突变引起的常染色体隐性遗传病。该病对男性和女性的影响是同等的。临床上戈谢病包括围产期致死型、I型（非神经病变型）、II型（急性神经病变型）和III型（慢性神经病变型），其中I型和III型戈谢病患者多能活到成年。戈谢病是由葡萄糖脑苷脂酶（酸性β-葡萄糖苷酶）缺乏引起的，这种酶有助于分解溶酶体内一种被称作葡萄糖脑苷脂（葡糖神经酰胺）的细胞膜鞘脂。葡萄糖脑苷脂主要积聚在某些器官内的单核巨噬细胞系细胞中（Gaucher细胞），导致脾肿大，肝肿大，贫血，血小板减少症，骨痛和骨折，严重的戈谢病类型（围产期致死型，II型和III型），早期可出现神经系统症状。25 年多来，重组人源葡萄糖脑苷脂酶替代疗法 (ERT) 一直是戈谢病的标准治疗方法，临床试验和真实世界数据表明，患者的主要非神经系统症状和体征以及生活质量得到了显着改善。根据弗若斯特沙利文的报告数据显示，2020年在中国约有3000名戈谢病患者。
北海康成制药有限公司简介
北海康成制药有限公司（以下简称“北海康成”，股票代码1228.HK）是一家在中国领先并专注罕见疾病领域的全球化的生物制药公司，致力于创新疗法的研究、开发和商业化。公司目前拥有14 个具有可观市场潜力的药物资产组合，其中包括4种已获批上市产品和10个在研药物。这些产品均针对一些较普遍的罕见疾病和罕见肿瘤适应症， 比如亨特综合征和其他溶酶体贮积症、补体介导的疾病、血友病 A、代谢紊乱、罕见的胆汁淤积性肝病、神经肌肉疾病以及胶质母细胞瘤。
北海康成的新一代基因技术研发中心实验室正在开发针对罕见遗传病，包括庞贝氏症、法布雷病、脊髓性肌萎缩症（SMA）和其他神经肌肉疾病的新型及潜在治愈性的基因疗法，并与世界领先的研究人员和生物技术公司合作。来自 SMA 基因治疗的动物数据已在 2022 年和 2023 年的美国基因与细胞治疗学会 (ASGCT)、2022 年的欧洲基因与细胞治疗学会 (ESGCT) 和 2022 年的世界肌肉组织大会上发表。公司的全球合作伙伴包括不限于Apogenix、GC Pharma、Mirum、药明生物、Privus、UMass Chan医学院、华盛顿大学医学院和 Scriptr Global等。