4月23日，赛诺菲宣布BTK抑制剂Rilzabrutinib（SAR444671/PRN-1008）治疗持续性或慢性免疫性血小板减少症（ITP）成年患者的III期LUNA 3研究达到了主要终点。赛诺菲计划在今年下半年提交Rilzabrutinib的上市申请。如果获得批准，Rilzabrutinib将是首款获批ITP适应症的BTK抑制剂。
相关研究报告下载：BTK抑制剂，从一代到三代网页链接
LUNA 3研究是一项随机、多中心、双盲、安慰剂对照临床试验，评估了Rilzabrutinib（400mg，每日2次）对比安慰剂治疗既往接受过治疗的持续性或慢性ITP成年和青少年患者的疗效和安全性。双盲治疗期持续12-24周，患者需接受Rilzabrutinib或安慰剂治疗，随后接受28周的开放标签Rilzabrutinib治疗，最后是4周的安全随访期或长期扩展研究。
研究的主要终点为产生持久血小板应答（即在没有挽救治疗的情况下，患者在24周双盲治疗期的最后12周中至少有8周血小板计数≥50000/μL）的比例。患者的基线血小板计数为15000/μL（正常水平为150000-450000/μL）。
该研究的成年亚组已完成试验，青少年亚组仍在招募患者。
结果显示，Rilzabrutinib组产生持久血小板应答的患者比例显著高于安慰剂组，数据具有临床意义和统计学意义。此外，该研究也达到了关键次要终点。安全性方面，Rilzabrutinib的安全性与既往研究一致。
Rilzabrutinib是Principia Biopharma开发的一种口服、可逆、共价BTK抑制剂。2020年8月，赛诺菲以36.8亿美元收购Principia Biopharma，囊获包括该药物在内的多款产品。
BTK在B细胞、肥大细胞和其他与先天免疫应答相关的细胞中表达，参与多种免疫性疾病的发生发展过程。Rilzabrutinib可以通过减少致病性自身抗体产生和减少巨噬细胞介导的血小板破坏起到治疗各种ITP并发症的作用。
ITP是一种严重的获得性自身免疫性血液疾病，其特征是自身抗体介导的血小板破坏和血小板生成受损，导致血小板计数减少（<100000/μL）和危及生命的出血（如颅内出血）风险增加。此外，ITP患者的生活质量也会因此受到严重影响，例如容易疲劳和出现认知功能障碍。
除了ITP适应症以外，赛诺菲也在探索Rilzabrutinib在其它免疫性疾病上的治疗潜力。下半年，Rilzabrutinib治疗IgG4相关性疾病和温抗体型自身免疫溶血性贫血的IIb期研究将有数据读出。此外，赛诺菲将启动Rilzabrutinib治疗慢性自发性荨麻疹、结节性痒疹的III期临床试验。
$赛诺菲-安万特(SNY)$ $恒瑞医药(SH600276)$ $百济神州-U(SH688235)$
近期医药行业热门研究报告免费下载：
2023年全球药品销售额TOP100网页链接
AI制药产业逆势而上：扬帆起航，智领医药未来网页链接
CDE宣讲会课件资料汇总-仿制药受理和生物等效性研究过程中的常见问题网页链接
医药魔方-2024Q1医疗健康领域投融资季报网页链接
创新药产业支持政策（各省市合集）网页链接
医药BD专题报告/深度文章汇总网页链接
更多相关报告和医药资讯持续更新，请持续关注医药魔方ByDrug 网页链接