10月5日，基因疗法先驱uniQure宣布了一项战略性重组计划，以减少运营费用，并支持多个临床阶段项目的进展。
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根据重组计划，uniQure将裁员114人，约占员工总数的20%，未来三年内节省总成本约1.8亿美元，将现金跑道延长至2027年第二季度。同时，该公司将优先考虑继续推进AMT-130（亨廷顿氏病）、AMT-260（癫痫）、AMT-162（SOD1-ALS）和AMT-191（法布瑞氏症）的临床试验。
在对管线进行广泛审查后，uniQure决定停止一半以上的研究和技术项目，包括用于治疗帕金森病的AMT-210，以及其它多个未公开的项目，将精力集中在更有价值的项目上，包括肌萎缩侧索硬化症新药AMT-161、阿尔茨海默病新药AMT-240和下一代AAV衣壳。
而作为业务调整的结果，公司领导团队也发生了变化。首席科学官Ricardo Dolmetsch博士将离开公司，首席商务和科学官Rich Porter博士将负责研究以及非临床和载体开发。
该公司还将把所有GMP生产整合到马萨诸塞州莱克星顿（Lexington）的工厂，并将工艺和分析开发整合到荷兰阿姆斯特丹的工厂。CSL Behring公司Hemgenix的商业生产将不受这些措施的影响。
据悉，Hemgenix是由CSL Behring和uniQure开发的一款基于腺相关病毒5（AAV5）的基因疗法，在2022年11月获FDA批准上市，用于使用凝血因子IX预防性治疗或有严重出血或自发性出血发作的B型血友病患者，每剂价格为350万美元。
截至2023年6月30日，uniQure有现金、现金等价物和投资证券6.286亿美元(不包括随后从CSL Behring收到的1亿美元里程碑付款)。
$金斯瑞生物科技(01548)$ $和元生物(SH688238)$ $CRISPR Therapeutics(CRSP)$
部分美股医药上市公司
礼来、诺和诺德、强生、默沙东、艾伯维公司、阿斯利康、诺华制药、辉瑞等
国内生物医药产业链相关上市公司
医疗设备：迈瑞医疗、联影医疗、微创医疗、乐普医疗、鱼跃医疗、九安医疗等；
医药商业：上海医药、益丰药房、京东健康、大参林、九州通、国药一致、中国医药、海王生物等；
CXO：药明康德、凯莱英、泰格医药、昭衍新药、康龙化成、药明生物等；
生物制品：智飞生物、万泰生物、长春高新、沃森生物、华兰生物、甘李药业等；
化学制药：恒瑞医药、复星医药、华东医药、新和成、人福医药、科伦药业、信立泰等；
中药：片仔癀、云南白药、同仁堂、白云山、以岭药业、太极集团、济川药业等；
医疗信息服务：朗玛信息、万达信息、思派健康