5月18日，CDE网站显示，百泰生物的EGFR单抗尼妥珠单抗在国内申报新适应症。根据百泰生物公告，此次申报的适应症为联合放化疗治疗不可切除局部晚期头颈癌。
尼妥珠单抗是百泰生物开发的一种靶向EGFR的人源化比例达到95%的单克隆体，是我国第一款人源化单克隆抗体药物。2008年1月，尼妥珠单抗在国内获批上市，用于联合放疗治疗EGFR表达阳性的III/IV期鼻咽癌。目前，尼妥珠单抗已在多个国家获批联合放化疗治疗局部晚期食管癌和头颈癌。
2019年5月，百泰生物在《Cancer》杂志上发表了一项在印度进行的尼妥珠单抗联合放化疗治疗头颈癌患者的III期临床试验（N=536）结果。结果显示，尼妥珠单抗组患者的无进展生存期（PFS）显著延长（HR=0.69；P=0.004），无疾病生存期（DFS）也显著延长（HR=0.71；P=0.008）。此外，尼妥珠单抗组患者的总生存期表现出改善的趋势（HR=0.84；P=0.163）。
2022年6月，百泰生物在ASCO 2022会议上公布了尼妥珠单抗联合放化疗治疗食管癌患者的III期NEXCELL1311研究的中期分析结果。
中国食管癌发病数和死亡数在2015-2020年一直呈上升趋势，疾病负担重。与欧美国家不同，中国食管癌约90%为鳞癌，70%患者就诊时已处于中晚期，失去手术机会。对于不可切除的食管癌，治疗策略以局部联合治疗为主。中位生存期约17-54个月。目前根治性同步放化疗为不可切除局晚期食管癌的标准首选方案。在进一步优化疗效的探索中，无论是提高放疗剂量还是放化疗前加入诱导化疗均未显示获益。因此需要寻找新的有效联合治疗策略。
研究共入组201例患者，其中1例患者未接受治疗，参与治疗的200例患者被随机分配至试验组99例，对照组101例。对照组接受同步放化疗：紫杉醇（45 mg/m²，D1，每周1次）+顺铂（20 mg/m²，D1，每周1次）共7周+放疗IMRT（总剂量59.4 Gy/33f），试验组在此基础上联合尼妥珠单抗400mg，D1，每周1次，共7周。末例入组完成后随访5年。主要终点为总生存（OS），次要终点为无进展生存（PFS）、客观缓解率（ORR）、疾病控制率（DCR）和生活质量（QoL）。
中期分析时共162例受试者可评估，试验组80例，对照组82例。尼妥珠单抗联合放化疗较单纯放化疗治疗局晚期不可切除食管鳞癌，试验组和对照组完全缓解率（CRR）分别为32.5% vs 12.2%，P=0.002，完全缓解率提高了20.3%；两组的ORR分别为93.8% vs 72%，P＜0.001，提高了21.8%；DCR也有提高趋势，分别为98.8% vs 91.5%，P=0.064。
单因素Logistic回归分析显示，性别、年龄、BMI、靶病灶个数均不是影响近期疗效的因素。经多因素校正后两组CRR、ORR、DCR的差异仍然显著。安全性方面，尼妥珠单抗组和对照组药物不良反应（ADRs）发生率分别为36.4% vs 35.6%（P＞0.05）。3-5级不良反应发生率分别为11.1% vs 10.9%（P＞0.05）。均无统计学差异。最常见（＞1%）的3-5级不良反应为：白细胞减少、骨髓抑制、发热、感染性肺炎、恶心、中性粒细胞减少和营养不良性贫血。
由于PFS、OS事件数不足以进行统计分析，研究者尚未确认ORR、DCR等短期疗效的改善能否转化为长期生存获益，该研究仍在进一步随访观察中，随访将于2025年8月结束。
参考资料：百泰生物官网