6月8日，Rigel Pharmaceuticals宣布，Syk抑制剂fostamatinib（福他替尼）用于治疗温抗体型自身免疫性溶血性贫血(wAIHA)的全球、多中心、随机、双盲、安慰剂对照III期FORWARD试验未达到主要终点。
受此消息影响，Rigel股价下跌60%。
自身免疫性溶血性贫血 (AIHA) 是一种罕见的、使人衰弱的严重血液疾病。因免疫系统产生的抗体与红细胞发生反应，导致人体自身红细胞被破坏引起。温抗体型AIHA (wAIHA) 是AIHA的最常见形式，其特征是在正常体温下存在与红细胞表面发生反应的抗体。在美国，大约36,000名成年患者受wAIHA影响。迄今为止，没有批准用于wAIHA的靶向治疗药物。
Fostamatinib已在美国获批上市，商品名为Tavalisse，是首个也是唯一一个获得FDA批准的Syk抑制剂，用于治疗对先前治疗反应不足的慢性原发免疫性血小板减少症（ITP）成年患者。
参与该试验的90例受试者来自三个预先指定的地理区域，包括美国、加拿大和澳大利亚的14家研究中心；西欧和东欧各16家研究中心。患者以1:1的比例随机接受fostamatinib或安慰剂治疗，每日两次，持续24周。主要疗效终点为持久血红蛋白(Hgb)应答。定义为在24周治疗期间的三次连续访视过程中，达到Hgb≥10 g/dL且较基线增加≥2g/dL的受试者比例。
在整个研究人群中，与安慰剂相比，fostamatinib在主要终点持久血红蛋白反应方面没有统计学意义显著差异。
不过，在美国、加拿大、澳大利亚和西欧试验地点的事后区域分析中，与安慰剂相比，接受fostamatinib治疗的患者具有良好的持久血红蛋白反应，而在东欧试验地点的患者则没有。Rigel计划继续分析数据以了解患者疾病特征和结果的地理差异，并与美国FDA讨论这些发现。
Fostamatinib的耐受性普遍良好。在本试验中的安全性与之前的临床经验一致，没有发现新的安全问题。