5月23日，Concert Pharmaceuticals公司宣布，其口服JAK抑制剂CTP-543针对中重度斑秃成年患者的III期临床（THRIVE-AA1）达到了主要研究终点和关键次要终点。结果显示，与安慰剂相比，在治疗24周后，高剂量组（12mg）有41.5%的患者实现头皮毛发覆盖率至少80%。
THRIVE-AA1是一项随机双盲、安慰剂对照的III期临床，共纳入706名18-65岁SALT评分≥50(头皮脱发≥50%)的中重度斑秃成年患者。基线时，这些受试者的平均SALT得分为85.9，相当于平均头皮毛发覆盖率不足15%。主要终点是在第24周达到SALT评分≤ 20的患者百分比。
试验结果显示，与安慰剂相比，每日两次接受8mg或12mgCTP-543治疗的患者实现了更显著的头皮毛发再生。在第24周时，12mg剂量组有41.5%的患者实现了至少80%的头皮毛发再生（SALT评分≤20%），8mg剂量组和安慰剂组的患者比例分别为29.6%、0.8%。
关键次要终点包括第24周头发满意度患者报告结果（PRO）量表的应答者比例，以及第24周前4个时间点达到SALT评分≤20%的患者比例，2个剂量组与安慰剂组相比均具有统计学意义。
安全性方面，THRIVE-AA1试验与之前的研究一致。治疗组最常见的副作用是头痛、痤疮、上呼吸道感染、肌酸激酶水平升高、新冠肺炎感染和鼻咽炎。试验中未观察到患者出现肺栓塞或深静脉血栓形成。治疗组共有9名患者报告了严重不良事件，只有一名患者(8mg剂量组)可能与治疗有关。安慰剂组中有4名患者报告了严重的不良事件。
在THRIVE-AA1中完成24周治疗的所有患者将会继续进行一项独立的扩展研究，以评估CTP-543的长期安全性和疗效。
分析师表示，相比礼来的巴瑞替尼（olumiant）和辉瑞的利特昔替尼（ritlecitinib），CTP-543的疗效更佳。2022年3月，礼来公布巴瑞替尼治疗斑秃的最新III期临床数据，高剂量组（4mg）有39%的患者实现了80%或以上的头皮毛发覆盖率。
此外，值得注意的是，巴瑞替尼和利特昔替尼每天仅需口服一次治疗，而CTP-543每天口服2次。
Concert公司表示，CTP-543第二项III期临床（THRIVE-AA2）试验将在2022年第三季度公布数据，同时计划在明年上半年向美国FDA提交新药上市申请。