来源:Orna官网
Orna由Alex Wesselhoeft博士、Raffaella Squilloni和MIT的Dan Anderson教授基于创始人在环状RNA疗法(oRNA)领域的多项突破性研究创立,致力于新型工程化oRNA的设计和递送,目标是克服线性mRNA疗法的局限,在癌症、自身免疫性疾病和遗传病等多种疾病中释放RNA的更多治疗潜力。
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来源:Orna官网
与其它RNA疗法不同,oRNA不需要添加帽子或尾巴结构,也不需要进行核苷酸修饰来避免先天性免疫应答。
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与传统的线性mRNA相比,此类工程化oRNA还具有多种优势:
1)生产简化。oRNA没有帽子或尾巴,一步产生,且更易被纯化为全长专一性分子;
2)超强的蛋白质表达。与线性mRNA相比,oRNA在细胞中表现出更长的功能持久性和更高的蛋白质表达水平,蛋白质产量大幅增加;
3)改进的配制。oRNA在纳米颗粒中更紧凑,简化了化学药剂的封装。
Orna认为,oRNA技术具有广泛的应用前景,特别是,他们相信能够利用oRNA技术将嵌合抗原受体(CARs)直接递送到患者体内的免疫细胞中(即,开发原位CAR-T疗法),从而解决当前免疫疗法的限制性。
"oRNA是一种更好的长链可编码RNA,我们将oRNA与递送到免疫细胞的技术相结合,为创造突破性的新疗法带来了希望,并有望从根本上改变癌症和自身免疫性疾病的治疗方式。" CEO Thomas Barnes博士总结说。
参考资料:
1# Orna Therapeutics Launches with over $100M Raised to Develop a New Class of Fully Engineered Circular RNA Therapies(来源:Orna官网)
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