亨特综合征又称II型黏多糖贮积症,是一种罕见的、可致残的、并且致命的遗传性疾病,该疾病由2-硫酸酯酶缺乏引起,这是分解体内糖胺聚糖(GAGs)所必需的一种酶。2-硫酸酯酶缺乏会导致患者GAG累积并引发严重的骨骼、组织、神经和多器官并发症,并最终导致死亡。
亨特综合征在东亚较为高发,目前尚不能治愈,标准疗法为酶替代治疗或姑息疗法。艾度硫酸酯酶β(英文商品名:Hunterase)是重组人艾杜糖醛酸-2-硫酸酯酶(IDS)酶替代疗法,由GC Pharma开发,北海康成拥有该药中国权益。
来源:NextPharma