临床试验规模太小,罕见病新药上市申请遭FDA拒绝

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6月25日,Acer Therapeutics宣布收到FDA的完全回应函(CRL),FDA暂时拒绝了该公司开发的治疗血管性Ehlers-Danlos综合征(vEDS)新药Edsivo(celiprolol)的上市申请(NDA)。

EDS是结缔组织的一组遗传性疾病,其中vEDS是最严重的亚型,患者平均寿命为51岁。vEDS患者除肠道和子宫会发生破裂外,还会发生动脉夹层破裂,危及生命。Acer成立于2013年,致力于收购、开发和商业化用于治疗严重罕见和超罕见疾病的疗法,主要候选药物是治疗枫糖浆尿病的ACER-001。另外,Acer还在今年早些时候从赛诺菲获得了osanetant的许可,并希望开始进行神经内分泌相关疾病的试验。

Edsivo是一种β受体阻滞剂,最初被用于治疗高血压,后来证实其能够通过促进血管中正常的胶原合成、将压力负荷从最容易形成夹层和破裂的血管处移开,为vEDS患者提供临床益处。

Acer递交的NDA基于一项包括53例vEDS患者的临床试验,FDA认为此试验规模过小,并在CRL中指出该公司需要进行“更加充分对照的试验,以确定Edsivo是否能够降低vEDS患者的临床事件风险。”受此消息影响,Acer股票下跌81%,同时,该公司表示将开会讨论这一问题,并在Q3对FDA作出回应。

这无疑是对Acer的一个强烈打击。5月14日,该公司在发布Q1季报时,创始人Chris Schelling还表示“已经做好了Edsivo的上市准备,包括扩大销售团队等”。今年4月,该公司在JACC上发表了一组COL3A1阳性vEDS患者的长期数据。生存曲线分析显示,大多数接受Edsivo治疗的患者症状有所改善,包括长达17年的安全性数据显示,Edsivo可使急性动脉事件导致的住院率相对下降。

$Acer医疗(ACER)$

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2019-07-02 01:45

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