领域：XX targeting chimeras
关键词：
临床前-GeneTACs；针对核苷酸扩增导致的疾病，使用基因靶向嵌合体疗法；
创新药公司，2017年成立于加州Carlsbad，15人。
融资过程：
2020-03 A轮，SR one领投，Cormorant、WestRiver、Quan Capital跟投4550万美元；
2021-01 B轮，Logos领投，T.Rowe Price、RA、SR one、Vivo、Wellington等12家机构跟投1.2亿美元。
2021-03 上市 募资1.5亿美元
相关适应症：
Friedreich共济失调（Friedreich ataxia），可能导致特定mRNA的表达减少； 在其他疾病中，如1型强直性肌营养不良（myotonic dystrophy type-1），Fuchs内皮角膜营养不良（Fuchs endothelial corneal dystrophy）和亨廷顿病（Huntington disease），核苷酸重复扩增导致产生毒性基因产物。
技术平台：
GeneTAC分子，靶向突变等位基因并调节细胞中的转录机制，在引起疾病的核苷酸重复序列扩增位点上特异性发挥作用。
Friedreich共济失调（FA）是一种破坏性的单基因常染色体隐性进行性疾病，其中95％以上的病例是由frataxian（FXN）基因的第一个内含子中的纯合鸟嘌呤-腺嘌呤-腺嘌呤（GAA）三重重复重复序列引起的，该基因编码了线粒体蛋白FXN。FA是常染色体隐性遗传，人群患病率2/10万，近亲结婚发病率高达5.6％－28％。
该疾病的特征是脊髓小脑共济失调，构音障碍，锥体束无力，深度感觉减退，肥厚型心肌病，骨骼异常和糖尿病。临床发作最常见于青春期左右，导致成年早期严重残疾，功能严重丧失，轮椅依赖和生活质量下降。受影响的人的预期寿命缩短，在生命的第四个十年末期，由于心肌病并发症而导致的许多过早死亡。
公司产品是靶向（DNA结合部分，FXN基因的第一个内含子中扩展的GAA序列结合）---配体（募集内源性转录延伸复合物以解开转录机制并将功能性天然FXN蛋白的产生恢复到治疗水平）
肌强直性营养不良（DM1）是一种单基因，常染色体显性遗传，进行性神经肌肉疾病，会影响骨骼肌，心脏，大脑和其他器官。主要特征包括肌肉无力，肌强直（缓慢的肌肉松弛）和早期白内障。另外，受影响的个体经常经历心律不齐和神经心理功能的改变。DM1是由DMPK基因突变引起的，据估计其遗传患病率为每2300-8,000人中有1人，在美国影响了70,000多人，在欧洲影响了90,000多人。
公司DM1的候选药物：基于GeneTAC小分子候选物，该候选物由DNA结合部分组成，该部分旨在与DMPK基因3'非翻译区中的CTG重复序列结合，并与配体部分相连，该配体部分旨在阻止突变的突变体转录CTG重复而不会破坏正常的DMPK表达。结果，DM1 GeneTAC被设计为防止形成CUG发夹结构，该CUG发夹结构捕获剪接蛋白并产生核病灶。旨在解决疾病的根本原因，并从小分子的有利开发优势中受益。