Longeveron宣布，美国FDA已批准其研究性细胞疗法Lomecel-B的扩展使用，治疗儿童发育不良性左心综合征（HLHS）。截止昨日收盘股价上涨17.52%。

Lomecel-B是同种异体、来源于骨髓的医学信号细胞（medicinal signaling cell，MSC）产品，由Longeveron在迈阿密的细胞加工工厂在cGMP标准下生产。芝加哥Ann&Robert H. Lurie儿童医院心胸外科主任，Sunjay Kaushal博士将在心脏重建手术过程中使用Lomecel-B。

FDA的“扩展使用”项目，也称为“同情使用”（compassionate use），为患者提供一种获得在研性药物、生物制剂和诊断、监测或治疗性医疗设备的途径，这些患者通常患有严重疾病，且在临床试验之外没有可比或令人满意的治疗选择。Lurie儿童医院内部审查委员会（IRB）也审查并批准了该药物使用方案。

Kaushal博士是美国第一位给患有HLHS的婴儿施用同种异体骨髓间充质干细胞的外科医生，“这种方法的基本原理是通过心脏组织的再生来改善右心室的功能，右心室是这些婴儿的唯一心室，我们的目标是使其像正常的左心室一样正常工作”，Kaushal博士提到，“我们很感谢FDA，Lurie儿童医院的IRB以及Longeveron公司，我们希望这种疗法可以改变这个孩子以及未来其他孩子的命运。”

Longeveron首席执行官Geoff Green表示：“我们的目标是提供一种治疗HLHS的新方法。基于以往的研究，我们相信Lomecel-B中的MSC可以改善心室和血管功能。”

HLHS是一种罕见的先天性心脏病，在美国每年约影响1,000名婴儿。HLHS的婴儿出生时伴有左心室发育不全，影响了心脏的泵血功能。如不进行分期手术，这种情况往往是致命的。即使进行了手术，HLHS仍然与高死亡率和高心力衰竭率有关，需要进行心脏移植。

在2021年2月24日，Longeveron完成了Lomecel-B治疗HLHS的1期临床试验，左旋心包注射Lomecel-B具有良好的耐受性，未观察到重大心脏事件和治疗相关严重不良事件。完整数据预计在2021年Q2公布，2期临床预计在2021年Q3开始。

About Longeveron

Longeveron是一家临床阶段生物科技公司，主要管线为LOMECEL-B™细胞疗法，是从健康成年供体的骨髓中提取、培养扩增的医学信号细胞（MSC）。Longeveron相信，通过使用促进组织修复、器官维持和免疫系统功能的细胞，可以为与生理退化过程相关的严重疾病，开发安全有效的疗法

作者：蹊之美股生物医药
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来源：雪球
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