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CRISPER-CAS编HBG会导致HBG1和HBG2两个相同位点间大概5kb片段缺失,比例好像也不低,50-80%,诺华那个管线OTQ923的数据。这样HBG1和HBG2启动子应该就剩一个,感觉效果能不能更好还得观察观察。
问下,这类如何做三期对照临床,证明更优
$Editas Medicine(EDIT)$ 公告,$福泰制药(VRTX)$ 已付非排他性专利授权费用,仅限scd和tdt这个靶点应用,并且将获得此药销售抽成。根据公告内容说的editas现金将支持到2026年的这个变化,可以粗略估计付费在一亿美元的量级。抽成按照惯例可能是8%上下,这个情况比较特殊,我猜应该没有8%。全文没有提及$CRISPR Therapeutics(CRSP)$ ,大概是在打官司的考虑。