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$Editas Medicine(EDIT)$ 在大会上发布的镰刀型贫血和tdt新数据相当不错,按照20患者6个月跟踪的目标,明年底可能积累到足够的数据。三个想法:第一药效本身来看,有很大可能好过$CRISPR Therapeutics(CRSP)$ ,但是也许很难证明有显著的临床意义上的更好。其次是证明这个cas12a这个酶还不错,带着它选的整个蛋白,至少搞ko不比cas9差,脱靶效应是不是真的像editas说的那样更好,有待全面的数据揭露。第三,editas会不会为了要专利,可能去法院要求禁售crispr和$福泰制药(VRTX)$ 的药?只是这样搞的话公关上太难看。福泰应该是愿意给钱了事,crispr可能是不愿意给钱,毕竟crispr觉得专利官司没打完。<a href="http:/<a href="http:/

全部讨论

2023-12-12 16:37

crispr公司居然没有合法的专利?

2023-12-14 16:34

CRISPER-CAS编HBG会导致HBG1和HBG2两个相同位点间大概5kb片段缺失,比例好像也不低,50-80%,诺华那个管线OTQ923的数据。这样HBG1和HBG2启动子应该就剩一个,感觉效果能不能更好还得观察观察。

2023-12-12 17:13

问下,这类如何做三期对照临床,证明更优

2023-12-14 15:46

$Editas Medicine(EDIT)$ 公告,$福泰制药(VRTX)$ 已付非排他性专利授权费用,仅限scd和tdt这个靶点应用,并且将获得此药销售抽成。根据公告内容说的editas现金将支持到2026年的这个变化,可以粗略估计付费在一亿美元的量级。抽成按照惯例可能是8%上下,这个情况比较特殊,我猜应该没有8%。全文没有提及$CRISPR Therapeutics(CRSP)$ ,大概是在打官司的考虑。