发布于: Android转发:0回复:0喜欢:2
$Editas Medicine(EDIT)$ 第一个患者数据还不错。总血红蛋白为 16.4 g/dL,胎儿血红蛋白 45.4%,平均红细胞 HbF 为 13.8 pg/红细胞,超过抑制红细胞镰状化的 10.0 pg/红细胞阈值。附图是$CRISPR Therapeutics(CRSP)$$福泰制药(VRTX)$ 的数据。当然一个患者也说明不了什么,而且也落后很多年了,不过如果做了十几个患者还是这样数据的话,可能能说明cas12a的错位剪确实比cas9的一刀对齐剪的KO效果要好。<a href="http:/<a href="http:/