$uniQure(QURE)$和Csl的B型血友病AAV5 载体基因疗法获批。定价三百五十万美元，超越$bluebird bio(BLUE)$ 的基因疗法，成为最新的最贵药物。分享一下以前的笔记。元分析论文得出统计结果是每十万男性中3.8位B型血友病患者，其中1.1位重症。每十万新生男婴中5位B型血友病，其中1.5位重症。美国一年四百万新生儿，按照这样计算约100位B型血友病新生儿，其中30位重症。美国现在共有约七千患者，按照CDC估计4/10是重症，按照上面论文估计约四分之一重症。暂且估计现存两千重症患者。按照拜玛林的说法，半数人群有aav5免疫，但是uniqure这个临床没有挑无免疫的人群，所以获批时候也没有要求排除免疫人群。不过这现存两千重症可能年纪较大的未必会愿意来折腾一次这个基因疗法，考虑能在几年内治疗500位病人，现存美国病人能带来约二十亿美元营收。每年新增美国新生儿考虑能治疗十位，每年三千五百万营收。欧洲日本营收加起来不知道能不能到美国的一半。
很遗憾uniqure已经把这药卖给了csl，只有里程碑和分段的特许权收入，据说特许权最高分成达到20%。
A型血友病是大得多的适应症，发病率是B型血友病（占比15%）的约6倍。按照$拜玛林制药(BMRN)$ 说法，欧美一共12万病人，一半重症，再一半无Aav免疫。所以是3万适合的现存患者。