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回复@耳匋SATI: 如果只是$CRISPR Therapeutics(CRSP)$$福泰制药(VRTX)$ 这个药的话,倒是也还好。毕竟只适合病情最重的人群,可能只有10-20%。就怕后面的不需要清淋的基因编辑也能成功,那gbt就没戏了[捂脸]//@耳匋SATI:回复@JZee:卖是很正确的。因为这么好的效果的话,病人是治疗一个少一个。市场空间会不断的变小。哈哈哈哈
引用:
2022-06-12 09:35
$CRISPR Therapeutics(CRSP)$ 在欧洲血液病年会的演讲放出来了,惊人的疗效,非常好的安全性!与之前的数据吻合,所有镰刀型贫血患者治疗后无需输血,95%的地中海贫血患者无需输血,还需输血的两人也降低了75%的频率。难怪计划年底报FDA,原来它给镰刀型贫血的主要终点定的是一年无血管栓塞事件。...