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Pegcetacoplan治疗地图状萎缩眼病获得加速审批,这是预期之内的。pdufa在11月26日,这是因为这个药之前在pnh上已经批了,所以不是新的分子,加速审批速度是比6个月还快的。
FDA目前不计划召开adcom,这是预料之外的利好,但是我觉得也不排除FDA接下来又通知要开adcom的情形。假如确实不开adcom,接下来只要24个月数据揭盲没有意外,应该就获批了。竞争者$IVERIC bio(ISEE)$ 的C5抑制剂三期数据在第三季度揭盲还会是个事件。
地图状萎缩眼病是超大适应症,估计在美国有百万病人,目前没有获批药物。一针两千美元,一年平均打八针的话一年就一万六。$Apellis制药(APLS)$ CEO说主要瞄准两个人群,一个是一只眼睛已经法律意义上失明,所以他/她会比较激进地希望尽量保存另一只眼睛的视力,这个人群可能愿意一个月一针。印象中CEO说这个人群占比有百分之30,这数据我觉得好像也太高了。另一个人群是新诊断的人群,视力还不错,但是希望延缓地图状萎缩,这个人群适用两个月一针。这个适应症如果拿给罗氏或者$再生元制药(REGN)$ 之类眼科领域深耕已久的药厂来卖,单美国就做到十亿以上年销售是没什么问题的,apellis自己做就不太确定了[捂脸]
引用:
2021-05-13 17:55
大家好,欢迎大家收看《赌遍美股》。今天介绍的下注对象是$Apellis制药(APLS)$ ,该公司手上只有一个小分子药:补体C3抑制剂pegcetacoplan(APL-2)。预计美国食品药监局本周五会决定是否批准该...

全部讨论

2022-07-20 18:21

apls其他罕见病都可以给sobi,眼科再怎么缺钱也不卖。这CEO是真想干一票大的。

2022-11-04 10:39

$Apellis制药(APLS)$ 今天盘后突然宣布要把24个月跟踪数据的正式分析放到C3抑制剂治疗GA的申请里,构成了重大修改,pdufa推迟三个月到二月份。24月数据本已在120天补充中提交了简要版本,而且并没有什么意外的趋势。现在要正式提交,恐怕是在和FDA交流中觉得不够自信,或者FDA经手人员提出了具体要求。另外,CEO提到这样的数据包对日后在医生中推广也更有说服力。我判断获批应该还是能批,但是现在又有了三个月时间,又有可能加adcom了。这段时间$IVERIC bio(ISEE)$ 的三期结果也出来了,副作用比较优越,同样的获批人群内可能iveric的C5药最后推广起来会更有优势,所以apellis早点拿到批文早点推广对公司也比较重要。

2022-08-26 21:55

$Apellis制药(APLS)$ 24月更新数据没有意外,主要终点而言p值继续缩小,而最佳矫正视力本身没有改善。这其实不意外,之前数据趋势就是如此。而且按理说,地图样萎缩主要是在眼睛感应器上增加坏点,坏点少个10%多个10%肯定不影响视力。这和湿性黄斑那种眼睛进水视觉模糊肯定不能比的。那些对付湿性黄斑的药就好比是眼镜湿了拿布擦一下,那改善视力效果肯定是杆杆的。apellis这药最后能卖多少那是不好说,就算最后能上量,放量曲线肯定也是比较慢。

2022-08-15 19:24

Alexion 为什么没有地图萎缩这个适应症?是做过失败了?还是当时没想过?