JZee 的讨论

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更新$bluebird bio(BLUE)$ 刚获批地中海贫血重症药物能卖多少的预测。定价280万美元,高于我上次预计的200万。$CRISPR Therapeutics(CRSP)$$福泰制药(VRTX)$ 的疗法6月揭露的数据高于我原本预期,各方面都显著强于蓝鸟的慢病毒疗法,年底就会提交FDA审批。所以我认为蓝鸟药物对现有存量1300位病人渗透率做不到20%了,就按照10%估计吧。每年增量病人在两三年后crispr药物上市后,如果crispr药物没有新的某种短板的话,蓝鸟的药物可能根本卖不动,增量可以按照0销量估计... 这样的话,该药获批对蓝鸟的帮助是一次性带来1.1亿美元加速卷轴一张,立等可取,可多支撑四个月开销;一次性在crispr疗法上市之前的这两三年内带来约4亿美元的销量。假如crispr治疗有某个缺点,无法在所有人群中使用的话,蓝鸟可能在每年200增量病人中渗透几十个,带来每年一亿美元收入,这是该药未来销量的最大变数。
我对crispr这种启动婴儿期血红蛋白HbF的疗法有一个疑问,接受治疗的女性还能正常怀孕么?毕竟胎儿能够从胎盘得到氧气供应,一个因素就是胎儿的血红蛋白HbF结合氧气能力强于成人的血红蛋白HbA。应该有这方面的自然人群和动物实验研究,但是我没有找到。谁看到的话麻烦分享一下

热门回复

2022-09-01 16:33

我说自然人群是指自然产生的这种突变的人群,也就是他们本来基因应该是镰刀型贫血患者,但是自然突变导致HbF打开。这些人的怀孕情况如何。

2022-08-24 10:18

我和他熟,他和我不熟[加油] 他去clubhouse吹票,我作为听众问了个问题。

2022-08-23 13:25

胎儿血红蛋白和怀孕的问题会不会是$CRISPR Therapeutics(CRSP)$ $福泰制药(VRTX)$ 疗法的副作用,这个问题我问了$bluebird bio(BLUE)$ CEO了,他说不评价其他竞争者的数据,目前专注做好自我[笑]

2022-08-19 09:34

地中海贫血,顾名思义,在地中海沿岸比较多。欧洲意大利发病率比美国高不少。但是欧洲人太穷了,用不起这药... 就好像镰刀型贫血最常见的地区是非洲,可是他们更用不起这药...

2022-08-18 21:13

不太可能。证明了自身技术比较差...管线也没有其他的了。

明白了,多谢👍

这种特有人群的实验都不好做吧?何况自然人群?🤔

2022-08-24 10:12

兄弟你和blue的CEO很熟?

2022-08-18 22:00

哦哦 原来如此