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回复@金牛在肩: 眼睛是$Editas Medicine(EDIT)$ 要出数据了？//@金牛在肩:回复@JZee:肝脏一时半会都做不完啊，太多适应症了。 眼睛马上将要验证了。 然后是骨髓，也很有希望。 肺啊，CNS啊也有可能。
引用：
2021-06-26 23:26
$Intellia(NTLA)$
体内CRISPR基因编辑第一次临床试验大获成功，取得了比预想还要好得多的结果！
0.3mg/kg 低剂量组即让头三位病人的TTR分别下降了80%，84%，96%。
没有任何AE！

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金牛在肩
2021-06-27 01:10

Editas 今年底或者最晚明年初要出数据的，成年人中剂量组都已经完成了。
The IDMC endorsement is based on an analysis of safety data from the adult low-dose and adult mid-dose cohorts. The Company also announced the completion of dosing of the adult mid-dose cohort.