上海汇正财经:CAR-T技术突破,免疫治疗概念十连阳

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免疫治疗概念早间逆势放量高开高走,板块指数盘中一度飙升逾 6%,连续第 10 日上涨,其中消息面上得益于近期我国在免疫治疗研究方面新成果频传。

近日,中国医学科学院血液病医院教授张磊和杨仁池团队,在国际上首次前瞻性评估了脐带间充质干细胞治疗难治性免疫性血小板减少症(ITP)的疗效和安全性,为难治性 ITP 患者提供了新的治疗选择。研究结果显示,在剂量递增和剂量扩展阶段,脐带间充质干细胞治疗 ITP 有效率分别为 41.7%和 50.0%,总有效率为 44.4%。消息一出开始出现热点,带动概念开始发力。

CAR-T 应用潜力巨大,临床结果十分积极

目前,全球自免疾病的患病率约 5%—8%,是继癌症和心血管疾病外第三大慢性病。自身免疫疾病中,自身免疫的 T 细胞和 B 细胞群会导致疾病,控制改变的 T 细胞或者 B 细胞的功能在治疗自身免疫病中重要。CAR-T 疗法在自身免疫病比如系统性红斑狼疮中具有潜在优势,首先深度清除 B 细胞的清除带来的免疫记忆重塑的机会。T 细胞可以进入组织,清除组织中的记忆 B 细胞。其次一次治疗带来的长时间的缓解,避免持续给药。

经济性方面,同时由于 CAR-T 是一次性给药,无需后续持续给药,长期来看 CAR-T有经济性。CAR-T 的临床前结果积极。临床前数据显示,包括在系统性红斑狼疮、寻常型天疱疮、干燥综合症、1 型糖尿病、白癜风、类风湿性关节炎等疾病中,都有相关细胞的清除以及疾病的缓解。

技术不断进步,安全性不断提升

CAR-T 疗法的技术难点有难以控制注入人体的 CAR-T 细胞的凋亡;传统技术提取患者的 T 细胞进行改造需要数周时间。未来随着技术的发展在“开关”的问题上,使用纳米颗粒包裹的 CARmRNA,替代现有的体外改造好的 T 细胞,可以使得 T 细胞上的抗原受体瞬时表达,后续增加的抗原受体丢失成为普通的 T 细胞,实现 CAR-T 关闭的功能,从而增加CAR-T 技术的可控性。由于该治疗方式中 mRNA 并不复制,该技术也不依赖于细胞的增殖,所以无需传统的化疗的预处理,安全性提升。

市场空间巨大,增长率开始加快

全球和中国的自身免疫病市场大。根据相关数据,到 2030 年全球自免药物市场 1767 亿美元,2023-2030 年复合增速 3.68%,中国 2030 年自免药物市场预计达到 199 亿美元,2023-2030 年复合增速 27.22%。

随着技术的进步,包括第四代 CAR-T 技术的发展,以及通用型 CAR-T 产品的开发,未来 CAR-T 治疗的成本有望降低,这将进一步推动市场的发展,随着技术的进步、专利的增长、治疗领域的扩展以及成本的降低,预计未来市场将持续快速增长。

投资建议:

CAR-T 是医疗领域中的高技术方向,前期需要大量的资金投入和研发,目前国内货币环境仍然保持相对宽松,医药企业融资环境有望进一步改善,同时伴随近期一系列技术突破带动市场乐观情绪,前期的投入开始出现产出,商业回报近在眼前。

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