香楠

讨论

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体内基因编辑的关键性问题之一是它的安全性。如果CRISPR系统对体内不该编辑的DNA序列进行了编辑，可能引入基因变异，导致细胞癌变等不良后果，即“脱靶效应”。Intellia初期临床试验数据显示该药基因编辑不会造成脱靶。
$Intellia(NTLA)$ $Editas Medicine(EDIT)$ $Beam Therapeutics(BEAM)$

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$Intellia(NTLA)$ “这些有史以来首次临床数据表明， 我们可能通过单次静脉输注CRISPR系统，在患者体内精准编辑靶细胞，从而治疗遗传疾病 。中期结果支持了我们的信念，即NTLA-2001具有在单次给药的情况下中止和逆转ATTR的潜力。” Intellia总裁兼首席执行官John Leonard博士说，“解决将CRISPR/Ca...