急性髓系白血病是一种血液和骨髓的癌症，如不立即治疗，可迅速致命。是成人急性白血病中最常见的类型，2020年估计新发病例超过2万。尽管目前AML的治疗方法可用，但患者的5年总生存率仍低于30%。AML与其他癌症类型一起，通常表现为肾母细胞瘤1（WT1）抗原的过度表达。

NTLA-5001是一种基于体外CRISPR/Cas9基因组编辑技术的自体T细胞受体（TCR）-T细胞疗法，靶向WT1抗原，用于治疗急性髓系白血病（AML）的所有基因亚型。这种自体细胞治疗候选药物设计用于携带HLA-A*02：01等位基因的AML患者。Intellia计划在既往接受过一线治疗的持续性或复发性AML成人患者中开展一项评估NTLA-5001的1/2a期临床试验，并在年底前启动患者筛选。