Tominersen 是一反译核酸药物，与亨廷顿mRNA结合后通过RNA降解系统降解这个mRNA、因此降低有毒蛋白的表达，可能改变疾病进程。在一个一/二期临床中这个药物显著降低脊髓液中变异亨廷顿蛋白水平，但今天这个试验说明这个变化并未转化为疗效。因为似乎并无新出现的安全问题，缺陷应该是疗效不明显。和Ionis发现的另一个重磅ASO、SMA药物Spinraza类似，Tominersen 也需要脊髓给药。虽然使用非常不方便但与这类严重疾病比还是小菜一碟。网页链接$罗氏控股(RHHBY)$