$Akari Therapeutics(AKTX)$ Akari Therapeutics 报告 2021 年第一季度财务业绩并重点介绍近期临床进展
 Akari Therapeutics Plc
 2021 年 6 月 30 日，星期三，上午 4:01
 在本文中：

 AKTX
 0.00%



 我的关注列表

 投资组合 pf_1

 123
 查看我的关注列表
 与美国食品和药物管理局 (FDA) 就 nomacopan 在大疱性类天疱疮 (BP) 中的 III 期研究开放研究性新药申请 (IND)

 nomacopan 治疗严重儿科造血干细胞移植相关血栓性微血管病 (HSCT-TMA) 的 III 期研究，该疾病尚未获得批准的治疗方法，已在美国和欧洲开放招募。


 正在进行的药代动力学 (PK) 研究评估了 nomacopan 作为治疗干性年龄相关性黄斑变性 (AMD) 的潜力，其中证实的 nomacopan 对补体 (C5) 和 VEGF 的抑制可能提供一种新的治疗选择。


 肺部项目的重点是治疗包括 COVID-19 肺炎和严重哮喘在内的疾病恶化，其中涉及补体 (C5) 和白三烯 (LTB4)，并且 nomacopan 可能通过雾化器或通过干粉直接输送到肺部。


 根据与美国陆军外科研究所 (USAISR) 的合作研究与开发协议 (CRADA)，正在进行的严重创伤研究。 另外，调查 nomacopan 在蛛网膜下腔出血引起的脑损伤中的可能性。


 积极的管道开发包括一种新的抗组胺药 votucalis，一种与 nomacopan 结构相似的生物药物，在皮肤病学和神经病学的临床前开发中。

 纽约和伦敦，2021 年 6 月 29 日 (GLOBE NEWSWIRE) -- Akari Therapeutics, Plc（纳斯达克股票代码：AKTX）是一家后期生物制药公司，专注于创新疗法治疗孤儿自身免疫和炎症性疾病，其中补体 (C5) 和/或 白三烯 (LTB4) 系统受到牵连，今天公布了 2021 年第一季度的财务业绩，以及最近的临床进展。

 Akari 在 BP 和 HSCT-TMA 中的两个主要项目处于 III 期临床开发阶段，并已获得孤儿药和快速通道指定。 该公司还拥有针对眼科、肺部疾病和创伤的早期项目。

 公司的

 公司正在扩大其在美国和英国的高级运营团队，最近任命了新的高级医学总监 Sanjeev Khindri 博士，他是 Galecto Biotech AB 的前代理 CMO 和强生公司 II 期和 III 期临床负责人 经验。 Khindri 博士负责 BP 和 HSCT-TMA 关键 III 期项目。

 在过去的两年中，Akari 在其原料药和药品的开发方面取得了良好的进展。 最近，它成功发布了第一批用于 nomacopan 表达的高级菌株的商业规模 GMP 批次，这使“待上市”原料药的产量至少提高了五倍。

 Akari Therapeutics 首席执行官克莱夫理查森说：“ Akari 继续在推进 nomacopan 在多种适应症中的临床开发方面取得进展，包括 BP、HSCT-TMA 以及眼部和肺部疾病。” “我们的商业战略是专注于推进我们目前的孤儿疾病项目，同时与其他更大的疾病领域合作，例如使用不同给药途径的眼和肺。”

 第三阶段试验

 两个正在进行的孤儿疾病关键 III 期项目，没有特定的批准治疗。

 BP 患者的 III 期临床试验

 BP是一种严重的中老年人自身免疫性水疱病。

 在美国食品和药物管理局 (FDA) IND 最近开放后，公司预计将于 2021 年第三季度在美国和欧洲招募 nomacopan 用于治疗 BP 的多中心 III 期研究。

 FDA 和欧洲药品管理局 (EMA) 已授予 nomacopan 用于治疗 BP 的孤儿药指定，并且 FDA 已授予 BP 中的 nomacopan 快速通道指定。

 有机会扩展到其他皮肤病，例如化脓性汗腺炎 (HS)，这是一种可能影响发达经济体 1% 以上人口的疾病。 补体 C5 激活和 LTB4 被认为在驱动疾病病理方面具有关键作用。

 HSCT-TMA 患者的 III 期临床试验

 HSCT-TMA 是儿科患者的一种严重疾病，死亡率估计为 80%，并且没有批准的治疗方法。

 儿科 HSCT-TMA 的 III 期研究现已在美国和欧洲的地点开放，但受 COVID-19 相关限制的持续影响。

 Akari 获得了 FDA 快速通道和孤儿药指定，适用于儿科 HSCT-TMA 患者。

 儿科 HSCT-TMA 的成功将提供机会扩展到成人 HSCT-TMA 和相关的 TMA 样疾病，其中补体和 LTB4 具有重要作用，如非典型溶血性尿毒症综合征、系统性红斑狼疮和抗磷脂综合征。

 PNH——长期数据

 在 II 期和 III 期研究中对 PNH 患者的长期治疗数据表明，诺马可泮具有良好的耐受性，可在多年内保持其药效，并显示出显着的临床效果，79% 以前依赖输血的患者变得不依赖输血。 Akari 认为，这些长期的临床数据可以降低他们未来临床项目的关键方面的风险。

 其他临床项目

 这些研究主要集中在需求未得到满足的大病区。 对于这些计划，我们使用了 nomacopan 的替代配方（局部、雾化或长效），这为不同配方的单独合作选项提供了机会。

 眼科课程

 在我们的眼部项目中，局部给药的 nomacopan 已被证明具有积极的安全性，并且在特应性角结膜炎的 I/II 期研究中具有良好的耐受性。 对于严重的眼表炎症疾病仍然存在未满足的需求，并且利用我们的开放式 IND 申请，我们目前正在探索一项 II 期研究。

 最近的出版物（Eskandarpour 等人，2020 年和 2021 年）支持长效 PAS-nomacopan 在威胁视力的视网膜疾病中的潜在治疗作用，因为它已证明对补体和 VEGF（通过 LTB4）都有抑制作用，这两者都与多种疾病有关。 这种独特的双重作用组合可能与干性 AMD 尤其相关，其中补体是关键治疗目标，而 VEGF 抑制可以防止转化为湿性 AMD 的风险，其中 VEGF 抑制剂是主要治疗方法。

 PAS-nomacopan 是一种工程形式的 nomacopan，可将 nomacopan 的分子量 (MW) 从 17Kda 增加到超过 500 Kda 的有效 MW。 这显着延长了 nomacopan 的半衰期，因此提供了一个潜在的机会，可以显着降低患者对眼后部疾病的注射频率。 评估停留时间和注射间隔的 PK 研究正在进行中，预计将在今年晚些时候公布。

 为了最大限度地发挥 nomacopan 在眼科市场的潜力，Akari 正在探索与合作伙伴合作的机会，以加快这些眼科项目的发展。

 肺程序

 存在多种治疗不当的肺部炎症，包括 COVID-19 肺炎，其中涉及补体和 LTB4 的联合作用。 此外，以雾化或潜在的干粉形式将诺马可潘直接输送到肺部的潜力为患者提供了进一步的潜在益处。

 我们正在探索 nomacopan 在严重哮喘中的发展，这是几种严重的肺部炎症疾病之一，但仍具有有限的治疗选择。 使用 nomacopan 的临床前工作表明，中性粒细胞和嗜酸性粒细胞显着减少，这是炎症的关键驱动因素。

 Akari 赞助的观察性研究和 nomacopan 在 COVID-19 患者中的作用的拟议出版物正在准备中。 今年晚些时候启动进一步的 COVID-19 随机研究取决于优化患者选择以与论文的结果保持一致。

 创伤

 在 CRADA 下与 USAISR 合作，nomacopan 目前正在爆炸损伤和失血性休克模型中进行研究。 除了临床前工作，Akari 还在单独探索 nomacopan 在创伤性脑损伤和蛛网膜下腔出血中的潜力，其中涉及 C5 和 LTB4 的作用。

 创伤是一个全球性的健康问题。 在美国，每年大约有 500,000 例外伤出院，这些患者被定义为严重的，可能会受益于早期药物干预以减少外伤后的多器官功能障碍。

 组胺抑制剂

 Votucalis 是一种新型组胺抑制剂，其结构与 nomacopan 相似，并具有独特的作用模式，可防止所有四种组胺 G 蛋白偶联受体的激活。 与两个使用 votucalis 的英国大学中心合作正在进行的工作重点是扩大公司在特应性皮炎和疼痛管理方面的现有皮肤科专营权。 在这两种情况下，初始皮肤渗透数据表明局部给药的潜在机会。 预计 2021 年晚些时候将提供更多数据。

 2021 年第一季度财务业绩

 截至 2021 年 3 月 31 日，公司拥有现金约 670 万美元，而截至 2020 年 12 月 31 日的现金约为 1410 万美元。

 2020 年 6 月，Akari 与 Aspire Capital Fund, LLC（Aspire Capital）签订了一项证券购买协议（购买协议），Aspire Capital 承诺购买本公司最多 3000 万美元的美国存托凭证。 截至 2021 年 3 月 31 日止三个月内，本公司未向 Aspire Capital 出售任何股份。 截至 2021 年 3 月 31 日，该贷款下仍有 3000 万美元的原始购买承诺中的 2400 万美元。 本季度末又提取了 200 万美元。

 2021 年第一季度的研发费用约为 350 万美元，而去年同期约为 270 万美元。 增加是由于 III 期研究的额外制造成本。

 2021 年第一季度的一般和管理费用约为 200 万美元，而去年同期约为 220 万美元。

 2021 年第一季度的其他费用总额约为 30 万美元，而 2020 年第一季度的其他收入总额约为 120 万美元。这一变化主要是由于与认股权证负债公允价值变化相关的其他收入增加 在 2020 年第一季度。

 2021 年第一季度的净亏损约为 580 万美元，而去年同期约为 370 万美元。 净亏损增加主要是由于上述较高的研发费用以及较低的其他收入。

 关于 Akari Therapeutics

 Akari 是一家专注于开发急性和慢性炎症抑制剂的生物制药公司，专门用于治疗罕见病和罕见病，尤其是那些补体 (C5) 或白三烯 (LTB4) 系统，或补体和白三烯共同发挥作用的疾病 疾病进展中的主要作用。 Akari 的主要候选药物 Nomacopan（以前称为 Coversin）是一种 C5 补体抑制剂，也可以独立且特异性地抑制白三烯 B4 (LTB4) 的活性。 Nomacopan 目前正在四个领域进行临床评估：大疱性类天疱疮 (BP)、血栓性微血管病 (TMA) 以及眼部和肺部项目。

 关于前瞻性陈述的注意事项

 本新闻稿中的某些陈述构成 1995 年《私人证券诉讼改革法案》所指的“前瞻性陈述”。您不应过分依赖公司的前瞻性陈述。 除法律要求外，本公司不承担修改或更新任何前瞻性陈述的义务，以反映本新闻稿发布日期后可能出现的任何事件或情况。 这些前瞻性陈述反映了我们目前对我们的计划、意图、预期、战略和前景的看法，这些看法基于我们目前可获得的信息和我们所做的假设。 尽管我们认为这些前瞻性陈述所反映或建议的我们的计划、意图、期望、战略和前景是合理的，但我们不能保证这些计划、意图、期望或战略将被实现或实现。 此外，实际结果可能与前瞻性陈述中描述的结果存在重大差异，并会受到我们无法控制的各种风险和因素的影响。 我们公司的此类风险和不确定性包括但不限于：需要额外资金为我们的运营提供资金，我们持续经营的能力； 现金流的不确定性和无法满足营运资金需求； 无法或延迟获得 nomacopan 和任何其他候选产品的监管批准，这可能导致意外的成本支出； 我们在其他适应症中获得孤儿药指定的能力； 一般药物开发中固有的风险； 获得 nomacopan 和任何其他候选产品的成功临床结果的不确定性以及可能由此产生的意外成本； 难以在我们的临床试验中招募患者； 我们以商业上对我们合理的条款建立合作、许可和其他商业关系的能力； 鉴于成功将候选产品推向市场所涉及的固有风险和困难，未能实现 nomacopan 和任何其他已开发和正在开发的候选产品的任何价值； 无法开发新的候选产品并支持现有的候选产品； FDA 和 EMA 以及任何其他类似的外国监管机构对推向市场的其他竞争或优势产品的批准； 不可预见的副作用导致的风险； nomacopan 市场可能没有预期那么大的风险； 与 COVID-19 大流行影响相关的风险； 无法获得、维持和执行专利和其他知识产权或与此类执行或诉讼相关的意外费用； 无法获得和维持与第三方制造商的商业制造安排或建立商业规模的制造能力； 无法及时从公司依赖的第三方制造商那里获得足够的活性药物成分供应； 我们向美国证券交易委员会提交的公开文件中详述的意外成本增加、定价压力和风险以及其他风险因素，包括我们最近提交给美国证券交易委员会的 20-F 表格年度报告。 除非另有说明，这些前瞻性陈述仅在本新闻稿发布之日发表，我们不承担更新或修改任何这些陈述以反映本新闻稿之后发生的事件或情况的义务。 我们告诫投资者不要过分依赖本新闻稿中的前瞻性陈述。



 AKARI THERAPEUTICS, Plc

 简明综合资产负债表
 截至2021年3月31日和2020年12月31日
 （以美元计，股票数据除外）

 2021 年 3 月 31 日
 2020 年 12 月 31 日
 (未经审计)
 资产
 当前资产：
 现金
 $
 6,668,325
 $
 14,055,777
 预付费用和其他流动资产
 1,144,960
 521,880
 流动资产总额
 7,813,285
 14,577,657
 财产和设备，净
 ——
 ——
 专利获取成本，净额
 26,460
 27,150
 总资产
 $
 7,839,745
 $
 14,604,807
 负债和股东权益
 流动负债：
 应付账款
 $
 2,831,779
 $
 3,380,782
 预提费用
 1,071,159
 1,839,706
 负债总额
 3,902,938
 5,220,488
 承诺和突发事件
 股东权益：
 股本 0.0001 美元面值面值
 授权：10,000,000,000股普通股； 已发行和未偿还：2021年3月31日和2020年12月31日分别为3,847,331,923和3,847,331,923
 384,733
 384,733
 资本的额外支付
 139,819,543
 139,734,651
 资本赎回准备金
 52,193,811
 52,193,811
 累计其他综合损失
 (341,968
 )
 (648,065
 )
 累计赤字
 (188,119,312
 )
 (182,280,811
 )
 股东权益总额
 3,936,807
 9,384,319
 总负债和股东权益
 $
 7,839,745
 $
 14,604,807




 AKARI THERAPEUTICS, Plc

 综合损失简明综合报表 - 未经审计

 截至 2021 年 3 月 31 日和 2020 年的三个月

 （以美元计）

 三个月结束
 2021 年 3 月 31 日
 2020 年 3 月 31 日
 营业费用：
 研发费用
 $
 3,529,384
 $
 2,732,165
 一般及行政开支
 2,019,286
 2,194,809
 总运营费用
 5,548,670
 4,926,974
 运营损失
 (5,548,670
 )
 (4,926,974
 )
 其他（费用）收入：
 利息收入
 3,735
 1,010
 权证负债公允价值变动 - 收益
 ——
 949,456
 外币汇兑收益（损失）
 (285,854
 )
 233,404
 其他费用
 (7,712
 )
 (2,303
 )
 其他（费用）收入总额
 (289,831
 )
 1,181,567
 净亏损
 (5,838,501
 )
 (3,745,407
 )
 其他综合收益（损失）：
 外币换算调整
 306,097
 (222,725
 )
 综合损失
 $
 (5,532,404
 )
 $
 (3,968,132
 )
 每股普通股亏损（基本和稀释）
 $
 (0.00
 )
 $
 (0.00
 )
 加权平均已发行普通股（基本和稀释）
 3,847,331,923
 2,516,280,709