数据新进展：玻璃体内注射AAV载体R100（递送表达阿柏西普和抗VEGF-C的RNAi）治疗wAMD的2期PRISM试验中期数据；APC抑制剂SerpinPC治疗血友病的2a期EAHAD试验第5部分的额外52周数据
数据新挫折：玻璃体内注射AAV载体ADVM-022治疗wAMD的2期LUNA试验初步数据；大肠杆菌表达苯丙氨酸解氨酶SYNB1934，治疗PKU的3期临床Synpheny-3研究失败
20240205-20240209龙虎榜
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40205-2
0240209蛇猫榜
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4D Molecular Therapeutics/FDMT
2024年2月3日，4D Molecular公司宣布基因疗法4D-150（玻璃体内注射AAV载体R100，递送表达阿柏西普和抗VEGF-C的RNAi），治疗wAMD的2期PRISM试验积极中期数据。
●51名具有严重疾病活动性（平均442μm中央亚视野厚度和存在视网膜液体）和高治疗负担（平均在前12个月内注射10次抗VEGF药物）的wAMD患者被随机分为4D-150高剂量组（3E10 vg/眼）和低剂量组（1E10 vg/眼）或阿柏西普对照组
●通过长达48周的随访评估，4D-150具有良好的耐受性和良好的安全性：未观察到明显的炎症（包括高剂量患者中没有≥1+级炎症），并且所有患者均未使用局部类固醇
●高剂量4D-150导致年化抗VEGF注射率降低89%；84%的患者接受了0或1次注射，63%的患者在24周内没有注射；与阿柏西普相比，视力和中央子视野厚度均稳定
●积极的中期结果使关键开发能够快速推进，预计2025年第一季度启动3期临床试验
2
MorphoSys/MOR
2024年2月5日，诺华公司宣布以27亿欧元收购MorphoSys公司，获得BET抑制剂Pelabresib和EZH2/EZH1抑制剂tulmimetostat。
3
Foghorn Therapeutics/FHTX
2024年2月8日，Foghorn公司宣布，礼来已选择BRM选择性抑制剂FHD-909进行临床开发，礼来计划2024年第二季度提交IND申请，主要目标患者群体是BRG1突变的NSCLC。2月9日继续涨22%。
4
Immunome/IMNM
2024年2月6日，Immunome公司宣布，花2000万美金预付款+3000万美元股票+3750万美元里程碑付款从Ayala公司收购得来γ分泌酶抑制剂AL102。
5
Adverum Biotechnologies/ADVM
2024年2月5日，Adverum公司宣布溢价配股筹集1.275亿美元。6日继续涨30.89%。该司核心品种为基因疗法ADVM-022（玻璃体内注射AAV载体，递送表达阿柏西普编码序列）。
2月8日公布治疗wAMD的2期LUNA试验初步数据，估计下跌近30%。
具体原因和底下这张图脱不了关系。这次公开的数据是26周的数据，数据截止日期是11月15日，2月8日对外公布，下一个终点是52周的数据，正常仅需不到9个月，即2024年11月份就可以对外披露整理好的数据，并启动3期临床了，但给出的预期却是2025年上半年启动3期临床，核心在于皮质类固醇预防方案仍未确定下来。
6
Tenax Therapeutics/TENX
2024年2月6日，Tenax公司宣布美国授予左西孟旦用于治疗PH-HFpEF的专利，2月7日继续涨24%，2月8日折价配股筹集900万美元遭遇暴跌。
7
Exicure/XCUR
2024年2月5日，Exicure公司宣布与Bluejay Therapeutics签订专利许可协议，开发用于治疗肝炎的Cavrotolimod（AST-008）。Bluejay将获得Exicure在肝炎领域所有相关专利的独家许可。
最高股价曾一度高达195.1952，如今仅为几毛钱。
8
Centessa Pharmaceuticals/CNTA
2024年2月9日，Centessa公司宣布APC抑制剂SerpinPC，治疗血友病的2a期临床第5部分的额外52周数据，这次披露了更详细的D-二聚体和Ctrough数据。
9
Rallybio/RLYB
2024年2月6日，Rallybio公司宣布调整管线优先顺序，裁员45%，将资源集中在HPA-1a单抗RLYB212和C5抑制剂 RLYB116。
10
BioRestorative Therapies/BRTX
2024年2月6日，BioRestorative公司宣布折价配股筹集810万美元，前几天因公布自体干细胞BRTX-100治疗cLDD的2期研究初步数据后暴涨。
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BioXcel Therapeutics/BTAI
2024年2月5日，BioXcel公司宣布美国专利商标局批准使用右美托咪定口腔粘膜制剂治疗阿尔茨海默氏病躁动的方法的专利申请。IGALMI™/BXCL501（右美托咪定舌下膜）处于商业化阶段，用于精神分裂症或双相情感障碍相关躁狂症状的急性治疗。
这家公司比较搞笑，2月8日收盘宣布拟配股筹集最高6900万美元，当天收盘市值也就1.12亿美元，股东权益严重稀释，9日就跌了43.73%，13日不得不终止此次的配股筹集，当日和14日又分别反弹26.15%和26.02%，看来公司资产值得一看，就是管理层心太黑了。最后在3月25日，配股筹集2500万美元才告一段落。
12
Synlogic/SYBX
2024年2月9日，Synlogic公司宣布SYNB1934（大肠杆菌表达苯丙氨酸解氨酶）治疗PKU的3期临床Synpheny-3研究失败，裁员90%，公司停止运营，寻找接盘侠。
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