6月10日，Vertex Pharmaceuticals表示，尽管VX-864在一项II期研究中达到了主要终点，但它不会将其作为一种潜在的治疗α-1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）的药物推进到后期研究。该公司说："这些数据提供了明确的证据，旨在促进突变体Z-AAT蛋白正确折叠的口服小分子纠正剂可以增加功能性AAT的血浆水平...