1. TN-201 :AAV表达MYBPC3,基因治疗用于MYBPC3突变导致肥厚性心肌病,MYBPC3 突变是导致肥厚性心肌病(HCM)最常见原因之一,约占已确定突变的40-50%;目前处于1b,24年下半年开始有数据披露,核心看安全性,以及早期的PD指标如 NT-proBNP, troponin;
2.:TN-401:PKP2-associated ARVC,Rocket也有这个项目,且临床前数据貌似更好些;下半年启动临床;
3. TN-301 :small molecule HDAC6 inhibitor for HFpEF:Optimally suited for development by/with a partner
资金和市值:$128M as of end of Q3 2023 Planned operations funded into 1H 2025,市值最近5亿;