福泰制药：罕见病，孤儿药创造的奇迹

福泰制药（Vertex）1989年创立于波士顿，曾经靠丙肝药赚到第一桶金，但丙肝市场在吉利德推出索非布韦后很快丧失了竞争力，转而深耕罕见病囊性纤维化（Cystic Fibrosis，简称CF）

1、起源

2001年5月，比尔盖茨的父亲出资4700万美元，邀请福泰制药研发治疗囊性纤维化疾病的药物。囊性纤维化在全美仅有3万患者，在全球范围也只有7万患者。当时，大型制药企业并不愿意投入资金，研发这种治疗罕见病的药物。

2、进展
1）第一款药VX-770的诞生
>2006年3月，福泰准备将VX-770囊性纤维增效剂推进一期临床试验。
>2008年3月，福泰获得VX-770二期临床试验结果，取得初步好的疗效。
>2011年2月，福泰获得VX-770的三期临床试验结果，数据结果非常好，随之股价暴涨。
>2011年10月，福泰向FDA提交了VX-770的新药上市申请，但治疗范围仅适用于4%的囊性纤维患者。福泰定价每年29.4万美元，是美国价格第8高的罕见病药物。

2）后续三款药的推出
>2012年4月，福泰取得另一款囊性纤维药物VX-809的中期数据，临床数据很好。公布临床数据后，股价暴涨55%，机构预测这款药每年至少可以让福泰赚40亿美元。
>2013年4月，福泰宣布第三款药物VX-983进入临床试验，数据公布后，投资者热捧，股价暴涨51%。投资者发现在囊性纤维领域，福泰没有走丙肝老路，积极保护自己的市场，福泰的市值超过了160亿美元。
>在后面的几年，福泰逐渐放弃了丙肝和其他领域的药物研发，不断巩固自己的在囊性纤维化领域的护城河，把一个罕见病做成了巨大的慢性病市场。

截止到2022年，福泰已经拥有了4款囊性纤维化药品，从一开始覆盖4%的病人到覆盖90%的病人。

3、奇迹

福泰制药公布2022年业绩，全年总销售额89.3亿美元，同比增长18%，毛利率87.9%，净利润33.22亿美元，净利润率37.2%。该公司的产品销售额均来自于囊性纤维化领域，因为全球范围内都没有竞争对手，利润率水平较高，公司市值也在2023年2月初达到了770亿美元。 

$福泰制药(VRTX)$ $亚盛医药-B(06855)$