看好逻辑:
1、已经有4款RNAi药物上市,第五款药物已经获得FDA授予的快速通道认证,是全球核酸药物研发公司中商业化最成熟的公司;
2、与资本创新、紧密的合作(黑石在2020年4月投资了公司20亿美金,其中10亿美金用于购买公司一个药物里程碑付款的一半收益;于Dicerna的合作,把竞争对手变成了合作伙伴;
3、公司有2个递送平台(LNP和GalNac),其中GalNac是公司花了10年的研发成果,专利壁垒高(20年专利保护期),未来有望进入收获期;
4、截止2021年6月底,公司账上现金19亿美金,充分支持公司后续研发;
5、公司目标感很强,5年计划清晰。
风险:
1、短期来看,被给予厚望的inclisiran FDA最终没有获批;
2、长期来看,CRISPR体内基因编辑技术的高速发展,可能会有新的技术革命;