Ataluren(Translarna)已登陆香港,造福广大无义突变DMD患者,慈善赠药活动火热进行中

发布于: 雪球转发:0回复:0喜欢:0

4~8岁是DMD患者黄金治疗期,这个窗口期非常短,一旦错过就没有机会了。因为DMD的进展不可逆,所以基因疗法只能帮助患者把肌肉功能维持在接受治疗的时候的状态。也就是说:越晚治疗效果就越差,治疗效果最好的阶段是患者自身功能达峰的时候。

Giddi医药联手PTC Therapeutics在香港率先推出DMD患者关爱诊疗服务。大大提高大陆DMD患者的药物可及性。

符合用药指征的患者在审核通过后只需支付3个月的药费即可获赠另外9个月的治疗药物,且一年内总支付的药物费用封顶不超过582,430港币(500,000人民币),此次活动极大地降低患者的经济负担,能惠及更多无义突变DMD患者使用到最新的基因治疗药物,而且还将免费获得香港的专家会诊服务及后续随访管理服务。

目前香港大陆已实现全面通关,【香港迈极康医疗中心】将第一批药物顺利发放到参加活动的患者手中,已开始正式用药。