$舒泰神(SZ300204)$ 舒泰神及全资子公司北京德丰瑞生物技术有限公司申请突破性治疗品种的 BDB-001注射液项目用于抗中性粒细胞胞质抗体（ANCA）相关性血管炎（AAV）近日完成公示，已被纳入突破性治疗品种名单。
BDB-001注射液(ANCA相关性血管炎适应症)纳入突破性治疗品种
根据国家药品监督管理局药品审评中心（以下简称“CDE”）发布的公示信息，舒泰神及全资子公司北京德丰瑞生物技术有限公司申请突破性治疗品种的 BDB-001注射液项目用于抗中性粒细胞胞质抗体（ANCA）相关性血管炎（AAV）近日完成公示，已被纳入突破性治疗品种名单。
BDB-001注射液治疗ANCA相关性血管炎
ANCA 相关性血管炎（AAV）是由 ANCA 介导的以寡或无免疫复合物沉积的坏死性小血管炎为特征的一组疾病。ANCA 是系统性坏死性血管炎的血清学特征性抗体之一，其主要靶抗原为蛋白酶-3 和髓过氧化物酶。ANCA 可刺激中性粒细胞释放细胞因子，从而诱导中性粒细胞产生脱颗粒作用，促使氧自由基和裂解酶的释放，进而导致血管内皮细胞的裂解和破坏。
近年来，越来越多的研究证实补体系统在 AAV 的免疫发病机制中具有重要作用。研究发现，补体活化所形成的下游活化产物 C5a 是 AAV发病机制中的关键环节。C5a 通过和 C5a 受体的结合发挥其生物学功能一系列生物学效应。BDB-001 注射液是针对 C5a 靶点的特异性单克隆抗体，可以高效、特异性地抑制 C5a信号通路，具有治疗 AAV的良好潜力。
德国 InflaRx 公司的药物 IFX-1（又名 vilobelimab）与 BDB-001 为同靶点（C5a）抗体药物。BDB-001 是根据与 InflaRx 的授权许可协议，在中国境内研发、商业化的。IFX-1 在欧洲和美国同时开展 AAV 适应症的临床研究，目前 II期临床试验已经完成。
★安进：阿伐可泮
作用机制：C5aR抑制剂
适应症：ANCA相关性血管炎
阿伐可泮（Avacopan）是ChemoCentryx公司（已被安进收购）开发的一种新型口服小分子药物，通过阻断中性粒细胞表面补体过敏性毒素C5a受体（C5aR1）来选择性阻断其作用。这种与C5aR1的相互作用被证明是抗中性粒细胞胞浆抗体（ANCA）相关血管炎（AAV）发病机制的核心，促进中性粒细胞的化学吸引和激活，最终导致内皮细胞损伤和炎症。该药物于2021年10月获美国FDA批准上市，是近十年首款获批的ANCA相关性血管炎新药，同时也是FDA批准的首款口服补体C5a受体抑制剂。
3期ADVOCATE临床试验显示，与安慰剂（C3HI评分升高）相比，Avacopan显现出较好的疗效，患者肾活检结果得到了改善（C3HI评分有所降低），然而其P值并未＜0.01；慢性疾病评分（0~10分）也显现出类似结果，两组在基线时评分差距不大（4.7 Vs. 4.2），而Avacopan组仅进展了0.8分，对照组则为1.6分；在次要终点方面，不论患者基线时eGFR是否＜60ml/min/1.73㎡，Avacopan组的平均eGFR值高于对照组，并呈上升趋势，然而P值依然未＜0.01；此外，Avacopan也改善了UPCR水平。在安全性方面，Avacopan和安慰剂组的不良事件发生率基本相等，两组严重不良事件的发生率均为11%，并且没有不良事件与药物相关。