摘要: Beam Therapeutics 预计于2月6号美股IPO, 股票代码: BEAM。该公司正在推进各种疾病的基因治疗, (目前仍处于临床前阶段，而基因治疗在美国FDA审查过程中进展缓慢)。本文首发于公众号: 美股指南
$Beam Therapeutics(BEAM)$ $梯瓦制药(TEVA)$ $阿里巴巴(BABA)$
IPO详情
1、BEAM计划以每股中间价16.00美元的价格出售625万股普通股，总收益约为1亿美元。
2、现有股东均未表示有意以IPO价格购买股票。相对来说是一个消极信号。
3、IPO时企业估值约为6.14亿美元。
4、IPO的承销商为JP Morgan，Jefferies，Barclays和Wedbush PacGrow。
5、IPO 日期: 2020-02-06
6、每股价格: 15.00 - 17.00
7、股票代码: BEAM
该公司计划将IPO 收益用于以下用途：
约6,400万美元，用于继续研究和开发我们的基础编辑程序组合，包括临床前研究和通过潜在的临床前概念验证为我们的三种交付方式提供进步；约5,400万美元用于支持IND的研究以及我们某些现有计划的潜在临床研究启动；
约4,200万美元用于我们平台技术的不断发展和对其他潜在项目的探索阶段研究;
公司与技术
Beam Therapeutics 位于马萨诸塞州剑桥, 成立于2017年，旨在通过编辑单个基因对来严重疾病的基因治疗。
传统的基因编辑技术（例如CRISPR，锌指，Arcuses和TAL核酸酶）的工作方式是在DNA中进行有针对性的双链断裂，并依靠细胞机制完成编辑过程。
管理层说，传统方法在破坏基因表达的情况下是有效的，但它们缺乏对结果的控制，精确校正的效率低，并且可能导致不需要的DNA修饰。
Beam开发了一种基因编辑技术，该技术使该公司能够开发利用CRISPR检测机制定位并着落在一块DNA上的药物，其中连接的碱基编辑酶（例如脱氨酶）修饰单个碱基对而不会产生双倍的搁浅的休息。
管理层希望在2020年获得体内的临床前概念证明，包括将离体的碱基修饰的人类细胞植入小鼠体内，或将腺相关病毒载体[AAV]或脂质纳米颗粒[LNP]修饰至非人类体内灵长类动物，如果成功，将使该公司能够在2021年提交研究用新药物的申请。
目前，该公司的主要候选药物正在治疗镰状细胞病（一种严重的遗传性血液病）的功效，镰状细胞病是一种由β球蛋白基因第六个氨基酸的单点突变引起的严重疾病（E6V突变）。
以下是该公司药物开发流程的当前状态：
目前正在研究的其他药物靶标包括Alpha-1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD），一种可导致进行性肺和肝脏疾病的遗传性疾病，1A型糖原贮积病，也称为Von Gierke病，一种葡萄糖代谢的先天性疾病血糖水平过低以及Stargardt病-视网膜中央区域的遗传性疾病，会导致进行性视力丧失。
市场与竞争
到2024年，全球基因编辑市场预计将达到75亿美元，在2016年至2024年之间的复合年增长率为14.9％。
推动预测的市场增长的主要因素是癌症和其他遗传疾病的患病率上升，对合成基因的需求上升以及转基因作物和生物体的产量增加，以及对个性化药物的偏好增加。
CRISPR技术领域是增长最快的领域，由于其在基因工程领域的广泛应用以及使用它进行编辑的速度和特异性，到2024年业务收入预计将超过30亿美元。
全球镰状细胞疾病治疗市场价值为21亿美元，预计到2023年将达到55亿美元，在2018年至2024年之间的复合年增长率为14.3％。
目前，全球约有20至2500万人具有遗传的镰状细胞特征，每年约有30万婴儿出生。
提供或正在开发基因编辑技术的主要竞争对手包括：
安捷伦科技（A） 等位基因生物技术 生物辐射（BIO） 阿斯利康（AZN） CRISPR疗法（CRSP） 达摩康（LON：HZD）
正在开发镰状细胞病治疗方法的其他竞争对手包括：
Emmaus Medical（场外交易代码：OTC：EMMA） 全球血液疗法（GBT） 蓝鸟生物（蓝色） 辉瑞（PFE） 诺华（NVS）
财务状况
以下是该公司过去两年的财务业绩：
截至2019年9月30日，该公司拥有1.109亿美元的现金和有价证券，总负债为4380万美元。（未经审核）
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原文。
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