$Anavex Life Sciences(AVXL)$ 2020年12月15日，该公司宣布了一项针对Rett综合征的成年女性患者的ANAVEX®2-73（布拉马汀）的美国2期随机，双盲，安慰剂对照试验的主要结果。

试验的主要终点是安全性。每天口服5 mg 2-73的便捷口服液具有良好的耐受性，并显示出与剂量成比例的PK（药代动力学）。ANAVEX®2-73（13.3％）和安慰剂（10％）之间与研究药物相关的不良事件相似，没有严重不良事件（SAE）的报道。该试验中ANAVEX®2-73的安全性与先前的临床试验数据一致。

与安慰剂相比，该试验的所有次要功效终点均显示出ANAVEX®2-73的统计学上显着且具有临床意义的持续改善，包括瑞特综合征行为问卷（RSBQ）（p = 0.048）和临床总体印象改善量表（CGI- I）意向性治疗（ITT）人群（n = 25）的得分（p = 0.014）。在开始使用ANAVEX®2-73之后的4周，活动组和安慰剂组之间的患者症状在统计学上就存在显着差异。RSBQ分数的改善与谷氨酸血浆水平的平行下降（改善）相关。ANAVEX®2-73激活sigma-1受体（SIGMAR1）。数据表明，sigma-1受体（SIGMAR1）的激活对于恢复神经细胞的稳态和促进神经可塑性至关重要。

在这项随机研究中，所有25位患者都选择参加为期12周的ANAVEX®2-73延伸研究。公司将根据ANAVEX®2-73的扩展访问计划，扩展其扩展访问政策，以便为当前患有Rett综合征的参与者提供长期治疗。

根据美国针对Rett综合征成年患者进行的第2期美国第2期研究的结果，该公司计划与FDA会面，讨论批准途径。没有FDA批准的Rett综合征药物。ANAVEX®2-73具有用于治疗Rett综合征的FDA的快速通道认证，罕见儿科疾病认证和孤儿药认证，可以考虑加速批准。

ANAVEX®2-73目前正在其他两项正在进行的安慰剂对照临床研究中评估Rett综合征：成人Rett综合征研究的2期AVATAR试验和EXCELLENCE 2/3儿科Rett综合征研究