2024年5月21日，中国科学院分子细胞科学卓越创新中心惠利健课题组、上海交通大学附属仁济医院夏强课题组、华东师范大学李大力课题组和上海科技大学钟桂生课题组合作在Cell Stem Cell发表题为Efficient expansion and CRISPR-Cas9-mediated gene correction of patient-derived hepatocytes for treatment of inherited liver diseases的研究论文。该研究开发了遗传性代谢肝病患者来源的肝细胞体外培养体系，并建立了基于CRISPR/Cas9系统的高效定点基因修复技术，实现了对体外扩增人源肝细胞（ProliHHs）的基因修复和大量制备；将基因修复的ProliHHs移植到免疫缺陷的I型酪氨酸血症肝衰竭小鼠体内，成功实现了ProliHHs在小鼠肝脏中的高效整合并重建肝脏组织结构与功能，证实了体外基因修复的ProliHHs用于细胞移植治疗的有效性。#中源协和#