近日，一家名为 Epic Bio 初创生物技术公司以5500 万美元 A 轮融资走出隐身模式，投资机构包括 Horizons Ventures 等。该公司表示，融资资金将用于推进临床前在研管线的推进和技术平台的开发。
▲图｜Epic Bio（来源：公司官网）
据了解，Epic Bio 成立于 2018 年，总部位于美国加利福尼亚州旧金山，是一家研发新型疗法以调节体内基因表达的生物技术公司，专注于开发作用于表观基因组的新型基因药物，现阶段，该公司正在研究动态控制基因表达和治疗复杂遗传疾病的创新疗法。
所谓表观基因组，是一种用于控制基因表达的天然系统，这是一种自然发生的机制，它以化学标签的形式存在于每个人类细胞的染色质上，决定了哪些基因在何种水平上进行表达。
例如，有些同卵双胞胎长得非常像，而有的同卵双胞胎可能身高不同或脸型不同，表观基因组是导致两个具有相同 DNA 的人看起来不完全相同的重要原因。
基因本身在很大程度上是永久的，在所有细胞之间是完全相同的，与此不同，表观基因组在组织上以及时间上都是动态的。因此，通过表观遗传学的控制为改变细胞活性提供了极具潜力的治疗前景，而无需对其 DNA 进行永久性编辑。
▲图｜控制基因表达的表观遗传学工程（来源：公司官网）
基于控制基因表达的表观遗传学工程，Epic Bio 正在开发一种新型治疗方法，能够在不永久改变 DNA 的情况下提高或降低基因表达，该公司将这个技术平台称为基因表达调节系统（GEMS）。
据悉，Epic Bio 开发的名为“GEMS”的基因表达调节系统可以精确地修改基因表达，其涵盖了目前已知最大的新型调节剂库，结合计算基因组学，可以快速设计对靶基因高度特异的向导 RNA（gRNA）。
据官网显示，Epic Bio 公司目前正在推进5种针对适应症的临床前管线项目，分别是面肩肱型肌营养不良症（FSHD）、杂合子家族性高胆固醇血症（HeFH）、α-1 抗胰蛋白酶缺乏症（A1AD）、视网膜色素变性 4 型（RP4）以及视网膜色素变性 11 型（RP11），这些适应症均是现阶段基因药物难以治愈的疾病。与此同时，该公司还正与学术和行业合作伙伴开展广泛合作，来拓展表观遗传工程的应用范围，深入挖掘 GEMS 平台的治疗潜力，造福患者。
▲图｜Epic Bio 在研管线（来源：公司官网）
“Epic Bio 公司的愿景是具有变革性的，我们想要创造一类新型基因药物来治疗现阶段难以治愈的各种疾病。我们开发出一个独特的技术平台，可以使用腺相关病毒载体在体内传递‘迷你型’的基因调节成分。我们的面肩肱型肌营养不良症（FSHD）管线项目明年计划推进到临床试验，并且多条管线项目也紧随其后。我们很高兴发现表观遗传工程可能对许多严重疾病产生积极广泛的影响。”Epic Bio 的首席执行官 Amber Salzman 博士说道。
▲图｜Epic Bio 首席执行官 Amber Salzman 博士（来源：公司官网）
Amber Salzman 博士是一位在制药行业拥有 30 多年经验的资深人士。她在坦普尔大学获得学士学位，并在布林莫尔学院获得博士学位。随后，她进入葛兰素史克（GSK）并成为研发团队的一员，负责跨多个治疗领域的药物开发业务。离开葛兰素史克之后，Amber Salzman 加入基因治疗公司 Annapurna Therapeutics 并担任首席执行官，而在加入 Epic Bio 之前，她还曾担任 Ohana Biosciences 的总裁兼首席执行官。除此之外，她还领导了 Stop ALD 基金会，这是是一个非营利性质的医学研究基金会，专注于开发治疗肾上腺脑白质营养不良（ALD）的新型基因疗法。
▲图｜Epic Bio 科学创始人亓磊博士（来源：公司官网）
值得注意的是，Epic Bio 公司的核心技术来自斯坦福大学生物工程系和化学与系统生物学系副教授亓磊实验室，也是该公司的科学创始人。
从清华大学本科毕业后，亓磊进入加州大学伯克利分校攻读物理学硕士学位，而后，他跨专业从物理学转到生物工程学，师从诺贝尔化学奖得主 Jennifer Doudna 教授进行基因编辑工具的开发与研究，值得一提的是，亓磊也是 CRISPR 专利的共同发明人。
近年来，亓磊实验室开发了大量将基因组工程与合成生物学相结合的技术，以探索生物过程并发现新的治疗方法。在表观遗传工程方面，他们开发出一系列基因编辑新工具，比如基于 CRISPR 的基因转录激活（CRISPRa）和干扰（CRISPRi），以及 CasMINI。而 Epic Bio 公司所使用的正是亓磊实验室开发的这种“迷你型”DNA 结合蛋白 CasMINI。
据了解，CasMINI 是迄今为止创建的最小的 Cas 蛋白，其体积不足 Cas9 和 Cas12a 的一半。CasMINI 蛋白经过独特地设计，能够在哺乳动物的细胞中稳定地发挥作用，并且由于体积非常小，CasMINI 蛋白能够通过单个腺相关病毒（AAV）载体在体内将治疗药物递送至体内的绝大多数靶器官，是治疗癌症以及各种遗传疾病的一种新型工具。
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