来源：博药公众号
作者：森林
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2024年上半年，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了21款1类新药，中国国家药品监督管理局（NMPA）批准了26款1类新药。
本文将分别盘点中美获批的这些新药，并比较两国获批新药在药物类型、适应症等方面的异同。
21款新药
FDA批准上市
截至2024年6月底，美国食品药品监督管理局(FDA)药品评价研究中心(CDER)共批准了21种新药，包括17个化药和6个生物药，批准数量比2023年同期略低，但仍处于历史平均水平以上。
图1. 美国FDA历年批准的新药数量
数据来源：FDA官网、博药整理
表1. 2024H1美国FDA CDER批准的新药
注：清单包括CDER批准的多种新药及部分生物制品，不包括疫苗、过敏性产品、血液和血液制品、血浆衍生物、细胞和基因治疗产品，以及生物制品评估和研究中心在2024年批准的其他产品。
数据来源：FDA官网、博药整理
26款新药
NMPA批准上市
截至2024年6月底，中国国家药品监督管理局(NMPA)药品评价研究中心(CDE)共批准了26种新药，包括15个化药、8个生物药和3个中药，批准数量比2023年同期（24个）有一定增长。
表2. 2024H1 NMPA获批上市的1类新药
数据来源：药智数据、药智头条整理
中美异同
适应症、药物类型对比分析
从批准数量来看，今年上半年NMPA批准的新药有26个，比美国CDER批准的新药（21个）多近20%。如果剔除中国特色的中药和不属于CDER批准范畴的细胞疗法，则NMPA批准的新药数为22个，比美国CDER批准的新药多1个。
从药物类型来看，无论是中国还是美国，小分子都是获批新药的主要类型，占比均超过一半。其次为发展较为成熟的抗体药物。另外，新型药物如双特异性T细胞接合器、双抗、CAR-T疗法中美各有涉猎，但数量不多。
图2. 2024上半年美国CDER批准新药药物类型分布
数据来源：FDA官网、博药整理
图3. 2024上半年NMPA批准新药药物类型分布
数据来源：药智数据、博药整理
从某种程度上而言，在研药物领域的创新技术与获批上市的药品技术存在一定时间差，目前较热门ADC、CAR-T等领域在新药获批层面上还未体现，而从目前新药研发领域由小分子药向生物药转变的趋势上来看，后续生物药新药获批数量或许会越来越高。
从适应症来看，中美获批的新药中都是抗肿瘤新药最多，但是中国占比更高，接近50%，而美国为29%。从具体癌种来看，中国获批的12个肿瘤新药中有7个用于肺癌（6个非小细胞肺癌、1个小细胞肺癌）治疗，血液瘤2个，宫颈癌、乳腺癌、黑色素瘤各1个。而在美国获批的肿瘤新药中癌种较分散，包括食管癌、乳腺癌、胶质瘤等。
这一系列中美差异点，或许正是国内新药同质化的原因之一，拥抱热门不可厚非，但强调差异化发展，如艾伯维一般进行建立核心疾病领域优势，对于国内创新药企业或许更值得学习。
其次，抗感染、血液疾病、代谢性疾病、心血管疾病用药也是新药研发的热门领域。
另外，罕见病作为美国新药开发和获批的重点领域，2024上半年获批的新药中有10个新药曾获得孤儿药认证，包括4个罕见肿瘤用药，2个血液罕见病用药，以及4个其他罕见病用药。而在中国，2024上半年获批上市的1类新药中，仅有2个进口1类罕见病新药获批用于治疗成人阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）患者，尚未出现国产自主研发的罕见病新药。当然，还有部分罕见病新药以5.1类新药申报并获批进口，不在本文统计范围内。
这一点上，或许某种程度上也意味着中国新药“源头创新”意愿的不足，对于罕见病等临床上需求迫切的领域，反而因为市场空间、技术难度等问题而推进缓慢，这一点上或许有待加强。
图4. 2024上半年美国CDER批准新药疾病领域分布
数据来源：FDA官网、博药整理
图5. 2024上半年NMPA批准新药疾病领域分布
数据来源：药智数据、博药整理
从企业来看，罗氏（Roche）开发的新一代C5循环抗体Piasky（crovalimab，可伐利单抗）同时在中美获批上市，用以治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）患者。
美国FDA批准的新药少部分来自跨国大药企，如默沙东、阿斯利康、安进等，多数来自美国的生物技术公司，例如MADRIGAL、AKEBIA、ALTOR BIOSCIENCE等。
NMPA批准的新药同样少部分来自跨国大药企，如BMS、诺华等，多数来自中国的药企和生物技术公司，例如恒瑞医药、石药集团、正大天晴、倍而达药业、科济药业、康方生物等。
从审评方式来看，2024上半年美国有10个新药通过快速审批方式获得批准，占所有获批新药的48%；中国有9个新药通过优先审批获得批准，占所有获批新药的35%，可见快速审批、优先审批已是新药获得批准的重要途径。
小结
近年来，在特别审批、突破性治疗药物、附条件批准、优先审评审批等药品加快上市注册程序下，NMPA批准新药数量快速增长。2022年NMPA批准了23个1类新药，2023年这一数字增长到40个，而今年上半年就已批准了26个1类新药，超过美国FDA批准的1类新药数量，今年全年批准新药数量有望再创新高。
但是，在适应症方面，国内新药主要集中在抗肿瘤领域，尤其是肺癌领域。而FDA批准的新药适应症罕见病和罕见肿瘤占据很大比例。这与国内外市场环境差异、创新药发展历程长短有关。目前而言，国外市场更鼓励去探索一些更新的靶点和适应症，对于比较新的靶点，药企也偏向于出海去寻找机会。
未来，相信随着政策的支持、支付环境的改善，国内也有望迎来更多创新疗法。
资料来源：
美国FDA官网
NMPA官网
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