数据来源:药智数据
阿达木单抗
阿达木单抗 (Adalimumab,修美乐)由艾伯维研发,是一种完全人源化的抗TNF-α单克隆抗体,可特异性地与游离及跨膜的TNF-α结合,从而阻断TNF-α的致炎作用。2003年于美国上市,它是全球首个获批上市的全人源TNF-ɑ单克隆抗体,获批适应症包括贝赫切特综合征,葡萄膜炎等18种适应症,2010年在中国上市。
其中,2023年阿达木单抗的使用率大幅提高。
图片来源参考:《2021/2023中国白塞氏病患者生存状况调查报告》
莫米司特
在临床Ⅲ期的药物中最值得重点关注的是莫米司特,该药物是由天津和美所研发的一款小分子选择性PDE4抑制剂。该药物可以作用于靶细胞中特定PDE,通过提高细胞内cAMP以及cGMP水平激活蛋白激酶A/G,进而促进下游效应蛋白磷酸化,因此对于治疗炎症具有显著的效果。该药物银屑病适应症目前在我国已经申报上市,而白塞病适应症也处于临床Ⅲ期阶段。该药物的银屑病及白塞病临床Ⅲ期试验是同期进行的,想必有关于白塞病的临床Ⅲ期试验结果也即将出炉,值得期待。
度司奎肽(SGX945)
度司奎肽由Soligenix研发,度司奎肽(SGX945(白塞病)和SGX942(口腔黏膜炎)的活性成分)是一种天然防御调节因子(IDR),是一类新型的短合成肽。具有一种新颖的作用机制,通过调节机体对损伤和感染的反应,促使产生抗炎、抗感染和组织愈合反应。2024年4月,用于治疗白塞病口腔病变的SGX945开发计划已获得美国食品药品监督管理局(FDA)“快速通道”资格认定。
拨云见日
白塞病未来药物研发方向
从上述白塞病在研药物数量以及类型不难看出,当前专注于白塞病的在研新药几乎没有,即使有在研新药,也大部分都是在“老药”的基础上开发出的新适应症,纵使在研新药临床上能够比传统药物更加有效地控制病情,但彻底根治的曙光何时能够出现?
多年来,科学家们对于白塞病的认知不断提高,对白塞病的靶向机制上有了更多的认识,药物治疗方向也在持续突破。尤其是针对特定靶点及靶向治疗方面,进行了更多的探索,比如肿瘤坏死因子拮抗剂,虽然它是治疗类风湿关节炎、强直性脊柱炎的常用药,但在白塞病某些器官系统受累方面,例如白塞眼病、白塞肠病等,在临床治疗过程中也取得了一定的疗效,未来,白塞病的新疗法尤其是精准治疗和个体化疗法,将会是研究的热点。
此外,如今时代发展日趋智能化,越来越多新兴技术为药物研发“加油助力”。2023ACR中,由王之冕博士代表、郑文洁教授团队展示了新技术的力量——世界上首次运用基因芯片技术探索白塞病发病机制。该研究聚焦白塞病初始CD4+ T细胞转录组异常,揭示其影响效应T细胞分化方向,导致白塞病免疫稳态失衡的关键作用。并且,该研究还报道了一种与白塞病相关的新型lncRNA PIGL-217,综合生信分析和免疫学实验,阐明了该lncRNA在转录后水平调控T细胞分化的复杂作用机制。
小结
虽然彻底根治白塞病的药物尚未出世,但“老药新用”可以在一定程度上缓解相应症状。在如今医疗的飞速发展之下,相信白塞病的病因可以被更精准地发掘。同时,新技术的加持之下,精准治疗、个性化疗法等也是未来将要着重探索的新方向,期待在未来白塞病可以更进一层,迈入精准治疗时代。
参考文献:
[1]《2021/2023中国白塞氏病患者生存状况调查报告》
[2]药智数据
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