美国公司，Intellia Therapeutics（NTLA），2016年在纳斯达克上市，是一家专注于基因编辑技术的生物制药公司，Intellia的核心技术基础是CRISPR/Cas9基因编辑系统。听起来很高大上的技术，那么这家公司怎么样呢？
先说我的结论：如果当做一个风险投资组合标的，还是不错的选择。
分析如下：
（一）业务：
1、2014年，由诺奖得主Jennifer联合创建，以基因编辑方向为主；
2、历史轨迹：2014年成立；2015年和诺华合作；2016年，再生元达成合作，并于纳斯达克上市，公司专有的LNP递送系统成功推出；2021年，发布和再生元合作开发的NTLA-2001（基因编辑的安全验证）、LNP靶向骨髓造血干细胞项目数据、获得NTLA-2002的IND申请，用于治疗遗传性血管性水肿（HAE）；2022年，收购Rewrite Therapeutics，获得了精准修改基因的技术；并发布NTLA-2001、2002的积极结果；2023年，FDA授予了NTLA-2002项目再生医学高级疗法（RMAT）称号；
3、NTLA-2001：和再生元合作开发，全球首个使用 LNP 递送静脉给药的 CRISPR/Cas9 基因编辑药物。通过LNP递送技术将靶向TTR基因的CRISPR/Cas9组合递送到肝脏，实现对肝细胞内的突变甲状腺素运载蛋白（TTR）基因特定DNA片段实施敲除编辑（简单说，送到肝脏敲除TTR基因的某个片段）；2022年11月公布的1期数据显示，所有患者在单次静脉注射NTLA-2001后28天的血清TTR降低90%以上，效果在随访的6-9个月时间里得以保持，药物整体耐受性良好。对比来说，NTLA-2001的数据强于siRNA小核酸药Patisiran（0npattro®）的86.8%（治疗12个月时），因此拥有成为BIC潜力。NTLA-2001实际上自21年完成1期后就没有继续推进，23年10月，FDA重新批准了NTLA-2001 治疗转甲状腺素蛋白淀粉样心肌病 (ATTR-CM) 的IND 申请， III 期研究将于2024年开始，NTLA-2001 是有史以来首个获得 FDA 批准进入 3 期临床试验的研究性体内疗法。
4、NTLA-2002：一种LNP递送体内基因编辑药物，旨在使靶基因激肽释放酶B1（KLKB1）失活，在单剂治疗后永久性降低血浆激肽释放酶蛋白活性，从而阻止HAE患者的心脏肿胀发作（HAE 为常染色体显性，原发性补体缺陷病，全球发病率约为五万分之一）。22年11月的1/2期临床试验数据显示：接受NTLA-2002治疗的HAE成人病患血浆激肽水平大幅度下降且HAE发作次数降低。10名接受不同剂量治疗的患者的激肽释放酶显著下降，其中75mg剂量组在治疗后第16周下降了92%；2022年3月2号获批在美临床，用于治疗遗传性血管性水肿（HAE）；（摘抄雪球JZee：FDA先是没有疑问就允许了2002的2期临床，之后突然又要求研究胚胎发育，这也导致intellia放弃了2002在美国进行二期临床，投资者基本接受了intellia对此事的解释，本身没有导致股价大跌；最后FDA确实也同意了intellia的三期临床方案；2001的三期也获批将在2024年不断入组。）
5、治疗 AATD 相关肺病的 NTLA-3001：2024 年为 NTLA-3001 1 期研究的首例患者投药。
6、截止2024年Q1，其最新进展为，a）NTLA-2001，2024年开展3期研究，针对 ATTR 淀粉样变性伴有心肌病（ATTR-CM）的成人患者的试验将在1季度开始；针对 ATTR 多发性神经病（ATTRv-PN）将在年内开始；b）NTLA-2002 ，将在2024 年下半年启动全球关键性 3 期试验，该药治疗遗传性血管性水肿（HAE），该药计划于2026年申请上市。
7、其竞品方面：转甲状腺素蛋白（ATTR）淀粉样变性，该疾病全球患者约5万人，已有 IONIS 和 Alnylam 的新型核酸药物上市。另有BridgeBio的创新疗法acoramidis，一种新型可口服的高效转甲状腺素蛋白（TTR）小分子化药被肯定了疗效，即将上市，有重磅预期；另有阿里拉姆在研的主要竞品HELIOS-B 宣告3期推迟至6、7月份揭露。而Intellia强调该药特点：静脉给药、体内基因编辑、数据好等；
8、2024年2月公司公告，其2022年和Jefferies签订的代理增发，规模是不超过4亿美元，现在增加到7.5亿美元；
（二）公司战略：
1、Intellia 将精简业务，集中在关键战略项目上，部分处于探索阶段的项目暂停，员工人数将减少约 15%；截止23年底，其有10亿现金，可用到26年中；
（三）高管及股权：
1、公司由诺奖得主Jennifer（女性）联合Caribou公司、风投公司Atlas Venture等创建，Jennifer未在高管团队和董事会中。
2、现任董事长Frank Verwiel、CEO为65岁的John，都是行业内多年的专业人士；在艾伯维，John是研发高管之一，在担任雅培实验室药物研发全球负责人期间，John监督了许多新型疗法的开发。
3、股权方面，以机构投资者为主，占据80%+；其中ARK投资12%、贝莱德10%、先锋领航9%、道富4%、再生元4%、日兴资产4%、其他60%；ARK投资是从18年开始进入，18年10%，到20年的20%，在到21年的10%，22到23年略微增加；
（四）财务：
1、利润表：23年营收0.4亿，管理费用1.2亿、研发费用4.4亿，利息收入0.5亿，净利润-4.8亿；其从18年到23年的收入，均在4千万左右；研发从22年开始，每年约4亿；管理费用，由之前的0.7亿，慢慢增长到23年的1.2亿；也就是现在差不多5亿+的费用及研发等。
2、现金流量表：2023年经营现金流为-4亿、自由现金流为-4亿；其从2018年到2023年的自由现金流依次为：-0.7亿、-1.1亿、-0.5亿、-2.4亿、-4亿、-4亿；融资现金流从2017年到2023年依次为：1.7亿、1.4、0.3、0.7、3.6（20年）、7亿、5.7亿、1.2亿，合计为22亿；
3、资产负债表：截止23年底，总资产为13亿，总负债为2.5亿，股东权益为10.5亿，负债率为20%；资产中，现金类资产为9亿、固定资产1.5亿；负债中，基本没有有息贷款；
4、估值：公司目前市值为26亿，对应是10亿的现金，没有债务，但是每年约5亿+的开支，面临持续融资的问题。
（五）总结：
1、生物制药领域已经属于高科技了，而公司所专注的基因编辑，又是高科技中的高科技，很有挑战性，但在这个空白的领域，也是充满机会；
2、公司目前的情况是，有两款药物在三期中，大概数据会在24年底、25年左右读出，目前的公布的数据暂时还好；
3、公司的现金还有10亿左右，其每年需要花5亿，所以公司对于资金的需求还是很渴望的，也在精简业务，专注现有的研发，还可能进行精简人员，同时也在做增发准备。
总而言之，这种公司属于风险投资范围，当然找有些确定性的公司，向上的空间还是挺大的；目前其25亿的市值，其中有10亿的现金，相当于15亿，买一个在基因编辑领域的机会，也还算不错。