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PEG-rhGH治疗ISS儿童，年生长速率可达10.04cm
全球首个PEG-rhGH治疗ISS儿童的随机对照研究在European Journal of Endocrinology上发表
治疗52周，0.2mg/kg/w组HtSDS平均改善0.98 SD，显著优于0.1mg/kg/w组和对照组
治疗52周，0.2mg/kg/w组HV改善5.88cm/y，达到10.04cm/y
ISS患者对PEG-rhGH治疗耐受性良好，安全性良好
2022年10月13日，由华中科技大学同济医学院同济医院罗小平教授牵头并作为第一和通讯作者的研究团队在European Journal of Endocrinology 上发表了聚乙二醇重组人生长激素(PEG-rhGH)治疗中国特发性矮小(ISS)儿童的多中心II期临床研究。该研究纳入了360例ISS患儿，以1:1:1的比例随机分为高剂量组（0.2mg/kg/w）和低剂量组（0.1 mg/kg/w）和对照组，研究主要目的为评估使用PEG-rhGH治疗ISS儿童的安全性和有效性。
研究详细数据如下：
ΔHT-SDS
第52周时，3组的ΔHtSDS相较于基线均有显著提高，0.2mg/kg/w组HtSDS治疗52周后改善0.98 SD，显著优于0.1mg/kg/w组和对照组。
HV
在第52周，0.2mg/kg/w组及0.1mg/kg/w的HV均高于对照组。值得注意的是，0.2mg/kg/w组HV的改善显著优于0.1mg/kg/w组和对照组，第52周时，0.2mg/kg/w组HV改善了5.88 cm/y ，达到10.04 cm/y。
IGF-1, IGFBP-3相关变量
0.2mg/kg/w组和0.1mg/kg/w组中的IGF-1 SDS均值均保持在2个SDS范围内。第52周时，0.2mg/kg/w组的IGF-1 SDS为1.49 SDS。此外，0.2mg/kg/w组的IGF-1、IGFBP-3、ΔIGF-1 SDS和ΔIGF-1/IGFBP-3比值等变量也显著高于0.1mg/kg/w组。
ΔBA/CA
在第52周，三组的ΔBA/CA值无明显差异，说明治疗组尤其是高剂量组治疗ISS不会加速骨龄的进展。
安全性
所有研究组的不良事件发生率相似，且不良事件的发生与剂量无明显关系。试验中大多数不良事件严重程度为轻度、中度，常见不良事件为呼吸道感染，咳嗽，发热等。试验过程中未检测出中和抗体。
这是首个研究长效生长激素（PEG-rhGH）治疗ISS儿童身高结果的随机对照研究。该研究得出的多个数据支持了PEG-rhGH（0.2mg/kg/w）对ISS儿童身高获益明显。此外，ISS患者对PEG-rhGH的耐受性良好，安全性良好。