$长春高新(SZ000661)$ 刚刚金赛药业第9个新的适应症SGA,即小于胎龄儿获批。第10个适应症PWS小胖威利和第11个适应症ISS特发性矮小纳入优先审评。在这里分享一下金赛生长激素所有12个适应症的作用、机理及空间容量。
一、内源性（原发性）生长激素缺乏（GHD）是指下丘脑-垂体前叶功能障碍造成GH分泌不足引起的生长障碍。患儿因脑垂体发育异常，不能正常分泌生长激素所导致的身材矮小，成为生长激素缺乏症，又称垂体性侏儒症，多数为散发性，少部分为家族性遗传。
二、GHD的病因：
1.原发性
（1）遗传包括激素异常或者受体异常，也包括与垂体发育有关的基因缺陷；
（2）特发性下丘脑功能异常，神经递质--神经激素信号传导途径的缺陷；
（3）发育异常垂体不发育，发育不良，空碟鞍视中隔发育异常
2.继发性
（1）肿瘤下丘脑、垂体或颅内其他肿瘤，例如颅咽管瘤、神经纤维瘤、错构瘤等。
（2）放射性损伤下丘脑、垂体肿瘤放疗后；
（3）头部创伤、产伤、手术损伤、颅底骨折等。
三、GHD临床表现
GHD的部分患儿出生时有难产史、窒息史或者胎位不正，以臀位、足位产多见。出生时身长正常，出生后5个月起出现生长减慢，1～2岁明显。多于2～3岁后才引起注意。随年龄的增长，生长缓慢程度也增加，体型较实际年龄幼稚。自幼食欲低下。典型者矮小，皮下脂肪相对较多，腹脂堆积，圆脸，前额略突出，小下颌，上下部量正常、肢体匀称，高音调声音。学龄期身高年增长率不足5cm，严重者仅2～3cm，身高偏离在正常均数-2SD（标准差）以下。患儿智力正常。出牙、换牙及骨龄落后。青春发育大多延缓。
四、GHD的检查
1. 血GH测定。
2. 血清IGF-1（胰岛素样生长因子）、IGFBP-3（胰岛素样生长因子结合蛋白-3）测定。
3. 颅脑磁共振显像。
4. 染色体检查。
5. 根据临床表现可选择性地检测血TSH（促甲状腺激素）、T3（三碘甲腺原氨酸）、T4（甲状腺素）、PRL（催乳素）、ACTH（促肾上腺皮质激素）、皮质醇、LHRH（促黄体素释放素）激发试验等，以判断有无甲状腺、性腺激素等缺乏。
五、GHD治疗及效果
（一）GH治疗
重组人生长激素是治疗儿童内源性（原发性）生长激素缺乏症的唯一治疗手段。无论特发性或继发性GH缺乏性矮小均可用GH治疗。开始治疗年龄越小，效果越好。治疗采用每晚睡前半小时皮下注射，可选择在上臂、大腿前侧和腹壁、脐周等部位注射。
（二）治疗剂量，金赛粉剂水剂长效均可，粉剂短效剂量是0.075-0.15IU/KG/D,长效0.1-0.2MG/KG/W,具体要谨遵医嘱。水剂配合赛增电子隐针笔使用。
（三）治疗效果：
六、GHD的标准：
1. 身高落后于同年龄、同性别正常健康儿童身高的第3百分位或—2SD以下;
2. 年生长速率: 3岁以下,<7cm/年;3岁~青春期前,<5cm/年;青春期,<6cm/年；
3. 身部比例匀称矮小,面容幼稚；
4. 智能发育正常；
5. 骨骼发育落后，骨龄落后于实际年龄2岁以上，但与其身高年龄相仿，骨骺融合较晚；
6. 两项 GH 药物激发试验 GH 峰值均<10ug/ L （重要依据）；
7. 血清胰岛素样生长因子1(IGF1)水平低于正常；（筛查指标）。
七、GHD的空间容量：2.53亿的1/4000--1/10000即为2.53-6.32万人/年.统一使用水剂计算
按照0.1IU*40KG*365*1030元/30=50127元/人.市场空间在13亿-30亿。
八、背书：
金赛粉剂、水剂、长效均已已获批GHD
FDA获批用于儿童GHD治疗1985
矮身材儿童诊治指南,中华儿科杂志2008