$Portola制药(PTLA)$ 罕见病新药！美国FDA授予双效Syk/JAK抑制剂cerdulatinib治疗周围T细胞淋巴瘤（PTCL）的孤儿药地位。第三款药进度也快了，就是没个靠谱的销售 @conkers

--Portola Pharmaceuticals是一家商业化阶段的生物制药公司，专注于发现、开发和商业化用于血栓形成和其他血液疾病领域的创新疗法。该公司已有2款产品获得美国FDA批准，包括：（1）Andexxa（凝血因子Xa[重组]），这是FDA批准的首个也是唯一一个可逆转利伐沙班和阿哌沙班抗凝作用的解毒剂；（2）Bevyxxa（betrixaban），这是首个也是唯一一个每日口服一次的因子Xa抑制剂，用于预防因急性内科疾病住院的成人患者的静脉血栓形成。

近日，该公司宣布，美国FDA已授予实验性药物cerdulatinib治疗周围T细胞淋巴瘤（PTCL）的孤儿药地位。

孤儿药是指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品，而罕见病是一类发病率极低的疾病的总称，又称“孤儿病”。在美国，罕见病是指患病人群少于20万的疾病类型。开发罕见病药物的制药公司将获得相关激励措施，包括各种临床开发激励措施，如临床试验费用相关的税收抵免、FDA用户费减免、临床试验设计中FDA的协助，以及药物获批上市后为期7年的市场独占期。

PTCL是一组罕见且常常快速生长的淋巴瘤，被归类为非霍奇金淋巴瘤（NHL）的一个亚型。在美国，每年大约确诊6000-10000例PTCL病例。PTCL最常见的3种类型分别为间变性大细胞淋巴瘤（ALCL）、血管免疫母细胞性T细胞淋巴瘤（AITL）和非特指型外周T细胞淋巴瘤（PTCL-NOS），但也存在许多其他罕见的类型。PTCL通常采用联合化疗进行治疗，而一线治疗失败的患者选择非常有限。

cerdulatinib是一种口服双效脾酪氨酸激酶（Syk）和Janus激酶（JAK）抑制剂，独特地抑制与某些血液恶性肿瘤和自身免疫性疾病相关的2个关键细胞信号通路。在B细胞恶性肿瘤中，抑制Syk（B细胞受体途径）和JAK（细胞因子受体）是有充分理由的，因为这2个靶点都已被证明能够促进癌细胞的生长和存活。此外，临床前数据表明Syk和JAK在PTCL肿瘤生存中发挥着重要作用。

除了PTCL之外，Portola公司也正在开展一项IIa期临床研究，评估cerdulatinib治疗B细胞和T细胞非霍奇金淋巴瘤（NHL）的其他特定亚型，包括复发性/难治性滤泡性淋巴瘤（FL）和慢性淋巴细胞性淋巴瘤/小细胞淋巴细胞瘤（CLL/SLL）。今年6月，Portola公司在美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上公布了该研究的新数据，结果显示cerdulatinib表现出了广泛的临床活性，所有患者中的客观缓解率为47%，并且耐受性良好。此外，在PTCL队列中，20例患者有7例患者获得了完全缓解。