$金斯瑞生物科技(01548)$ 近日，金斯瑞蓬勃生物的合作伙伴艾码生物科技（南京）有限公司（以下简称艾码生物）核酸药物“ER2001注射液”临床试验申请（IND）已获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准。该药物是艾码生物第三代体内自组装siRNA核酸递送技术平台开发的首款候选产品，正被开发用于治疗当前无法治愈的亨廷顿舞蹈症。此前，该药物还获得了FDA孤儿药的资格。金斯瑞蓬勃生物对此项目的重要里程碑达成表示热烈祝贺。
作为全球首个采用第三代体内自组装siRNA递送技术平台的产品，临床前实验结果已经确定，ER2001注射液静脉给药后，可透过血脑屏障进入发病部位，起到治疗作用，安全性评价研究显示人拟用剂量远低于动物最大可行剂量。此外，前期艾码生物还完成了大量脱靶风险等分析和评估，排除了ER2001静脉给药后的潜在安全性风险，成功实现IND默示许可。
金斯瑞蓬勃生物专业的CDMO平台为艾码生物ER2001注射液提供了坚实的支持，为项目的成功获得FDA临床批准贡献重要力量。金斯瑞蓬勃生物的高密度发酵和层析柱纯化等工艺，帮助客户快速高效的完成了CMC全套流程，并保证了核酸药物的工艺和产品质量稳定性，数据可靠性，为项目的顺利交付提供了坚实了的支持。金斯瑞蓬勃生物以专业的技术实力和卓越的质量，成为艾码生物在这一重要里程碑中不可或缺的合作伙伴，未来金斯瑞蓬勃生物将会继续为客户提供高质量的服务。
艾码生物实现了对“核酸药物无肝外有效递送体系”的突破。极具前景的技术平台和快速推进的创新管线，也为艾码生物赢得了资本的关注。2023年，艾码生物就逆势完成了由知名基金越秀产业基金领投的数千万天使+轮融资，更早之前的天使轮融资也由知名机构鼎晖投资领投。据悉，目前艾码生物新一轮融资也正在推进当中。
“ER2001注射液FDA的IND的获批也令我们感到振奋，这是公司发展过程中的重要里程碑。本次获批临床也是境外药物监管机构对我们原创的差异化第三代小核酸递送系统的全方位高度认可，彰显了公司在核酸治疗领域，特别是中枢神经系统疾病治疗领域的创新能力和国际竞争力，也非常感谢金斯瑞蓬勃生物生产团队。” 艾码生物CEO兼联合创始人孟夏博士表示。
“我们对合作伙伴艾码生物核酸药物“ER2001注射液”美国IND获批感到非常高兴，”金斯瑞蓬勃生物CEO陈莉博士表示，“金斯瑞蓬勃生物卓越的工艺开发能力，完备的质量管理体系和专业的质量管理团队为项目顺利的在美国获批提供了有力的支持，我们将持续关注项目的临床试验进展，期望更多的患者将从该治疗中受益。”