2021年12月8日，赛隽生物自主研发的CG-BM1异体人骨髓间充质干细胞注射液，正式获得国家药品监督管理局药品审评中心的药物临床试验批准。此次获批的临床研究适应症为：感染引起的中重度成人急性呼吸窘迫综合征（ARDS）。2022年12月29日，CG-BM1再次获批IND，本次适应症为：慢加急性肝衰竭（ACLF）。
特此，IGC组委有幸在9月8日至9月9日北京第七届免疫基因及细胞治疗大会前邀请到赛隽生物总经理、联合创始人颜孙兴博士，分享他在干细胞和基因治疗领域的最新进展与思考。
颜孙兴，赛隽生物联合创始人、总经理，中山大学干细胞与组织工程专业博士、博士后；颜博士具有多年干细胞基础研究和产业开发经验，在MSC生产工艺开发、生产和质量体系搭建都有深刻理解；颜博士参与多项国家自然科学基金，并发表多篇研究论文，作为第一发明人，申请并获得多项专利；主要研究方向在多能干细胞分化分子机理及临床应用MSC亚群的筛选。
IGC组委：间充质干细胞（MSC）在细胞替代治疗和组织损伤修复中具有广阔前景，但是不同来源的间充质干细胞在功能特性上存在差异，您认为这种差异会演变成临床使用上的局限性吗？以及您认为间充质干细胞是在再生医学领域中的发展前景是怎样的？
颜孙兴博士：
不同来源的间充质干细胞在功能特性上确实存在差异，目前有很多文章在比较脐带、脂肪、骨髓来源的MSC在转录组、分泌因子、体外药效功能上的差异，但结论都缺乏足够的说服力。主要是因为培养工艺、细胞代次的不同，会极大影响细胞的性状，而这些研究并未采用每种MSC最适宜的工艺，因此得出的结论也很难让人信服。作为企业来说，也很难将不同公司开发的MSC产品进行头对头的比较，但我个人还是认为这种功能差异会因为组织来源的特异性而客观存在。不同来源的MSC应该根据其功能特性，选择合适的临床适应症进行开发，而不能盲目跟随。
MSC已经有二十多年的开发历史，虽然目前国际上只有10款MSC产品上市，但它在各种适应症上已经积累了大量的临床数据，上万例的人体数据已经充分证明了这个产品的安全性；另外MSC的治疗机制也时有突破性进展，整个科学界对于MSC本身特性的理解比十年前深刻很多。大家已经不会简单的把MSC当做一个无所不能的产品，而是会根据产品特性选择合适的适应症，合理的给药方式，这也促进了这几年有几款MSC产品的上市，因此在再生医学领域中MSC仍然是非常具有吸引力的一个领域。
IGC组委：2021年12月8日，赛隽生物自主研发的CG-BM1异体人骨髓间充质干细胞注射液正式获得国家药品监督管理局药品审评中心的药物临床试验批准。此次获批对赛隽生物来说，是在干细胞领域布局的一个里程碑，请问赛隽生物在干细胞领域中的优势是怎样的？
颜孙兴博士：
赛隽生物最大的优势是基础研究团队的深度和产业开发团队的专业度。我们的创始团队来自于中山大学干细胞与组织工程研究中心，从2005年跟医院合作第一例人体临床研究开始，一直在做转化医学的事情。关切临床未被满足的需求，在实验室通过建立动物模型，评价MSC的治疗效果、探究治疗机制，将MSC应用到临床不仅关注有没有效，如何起效的问题，同时也关注不同病人之前的疗效差异的问题，如果有产生新的假设，再回到基础研究设计实验来验证猜想。这种转化医学的研究路径是我们近二十年不断重复在做的事情，也正是因为在这个领域的持续深耕，让赛隽生物对MSC的理解做到比别人更深刻，通过提出MSC行业真正的瓶颈问题，并针对这些问题，能够利用产业开发团队对MSC产品进行迅速的迭代升级，有望能带来临床疗效显著提升，同时也希望给行业带来一些新的产品开发思路。
IGC组委：2022年12月29日，赛隽生物的CG-BM1再获IND批准，区别于第一次的中重度成人急性呼吸窘迫综合征（ARDS），此次适应症为慢加急性肝衰竭（ACLF），请问在这两次的适应症选取问题上，您和团队做了哪些考量呢？
颜孙兴博士：
CG-BM1是赛隽的第一代产品，本质上是成体来源、未经基因修饰的成体干细胞，我们对其定位是急危重症的抢救用药。因为MSC的重要生物学特性是免疫调节功能，其免疫抑制能力远高于糖皮质激素，更关键的是在抑制免疫因子风暴的同时，不损伤免疫功能，从而降低继发的感染。因此，MSC在抗炎上有很好的应用场景。另外，MSC的免疫调节作用也与局部药物浓度密切相关。静脉输注MSC随血流在体内的自然分布主要集中在肺、肝两个器官，因此肺、肝这两个脏器因炎症引发的器官衰竭就成为我们的首选目标。
同时，我们在ARDS和ACLF都有早期IIT的数据支持，特别是ACLF是个110例的随机对照研究，临床疗效显著，又与药物作用机制相匹配，综合上述原因，我们确定将ARDS和ACLF这两个成功率很高的适应症进行开发。
IGC组委：赛隽生物深研间充质干细胞领域多年，且具有杰出的成果。目前赛隽生物制定了“三代研发计划”，布局干细胞急救药物、精准治疗干细胞药物以及通用型干细胞药物领域。您是否能够分享一下赛隽生物在这些领域的进展以及下一步的计划呢？
颜孙兴博士：
赛隽生物的三代产品始终始终围绕在提高MSC药效上做文章，目前第一代的产品已经有两个适应症获批，临床入组较为顺利。二代产品采用mRNA对MSC进行基因修饰的策略来进行功能增强，mRNA比起病毒来说更为安全，成本也更低，新冠疫情也让大家看到了mRNA的广泛应用前景。我们已经在mRNA领域开发了三年多的时间，建立了基于MSC细胞特性的mRNA设计和表达平台，可以迅速的将目的蛋白在MSC上进行高效、稳定、低成本表达。这将给我们二代产品带来很多的想象空间，二代产品的首个品种预计明年将进行IND申报。另外第三代产品是利用培养体系差异，进行功能赋予，目前完成了一个品种的概念验证，等有新的进展再跟大家分享。
IGC组委：非常感谢颜博士的精彩分享！敬请期待颜博士在IGC会议现场带来更多精彩分享！