$和黄医药(00013)$ 和黄医药（HCM.US/13.HK）：索乐匹尼布 出海可期

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2024年7 月 9 日，和黄举办了年度研发者日，主要介绍了已发表过的索乐匹 尼布 ITP 数据及 wAIHA 数据、更新的索凡替尼 PDAC 数据和 HMPL306 AML 数据，整体与之前预期一致。维持“买入”评级和目标价（美 股 25 美元、港股 39 港元）。

索乐匹尼布在 ITP 适应症上具备潜在最佳疗效，海外 BD 预计将于国 际 1b期剂量优化数据读出后发生：在三期ESLIM-01研究中（N=188）， 索乐匹尼布对于 IPT 适应症的 48.4%持续应答率显著高于其他现有 疗法，包括已获批的 TPO/TPO-RA 药物和 syk 抑制剂福他替尼及几款 正在开发中的其他疗法（eg. 赛诺菲的 Rilzabrutinib 和再鼎的艾加莫 德），具备潜在最佳疗效。

具体来说，索乐匹尼布在既往接受多线治 疗患者中，显示出一致的获益（既往治疗≤3 线、=4 线、≥5 线亚组 分别显示出 50%、55.2%、44.1%的持续应答率），特别是在 75%既往 接受过 TPO/TPO-RA 患者中显示出 46.8%的持续应答率；起效时间快， 从基线至首次血小板计数≥50 × 109 /L 的中位时间为 8 天；靶点抑 制持久性好，300mg QD 可在整个 24 小时给药间隔内将药物浓度维 持在 EC50 以上，远好于福他替尼，且持续应答患者中(n=61)84%的患 者在第 14-24 周的 6 次访视中出现至少 5 次应答；显著改善患者的 WHO 出血评分和生活质量结果；耐受性良好，胃肠道毒性以及高血 压发生率低，无血栓事件（注：血栓是 TPO-RA 治疗中常见的不良反 应）。

公司认为，未来在血栓风险高人群、已使用激素的二线治疗人 群，尤其是寻求血小板长期稳定、注重生活质量的患者，索乐匹尼 布具备差异化竞争优势。除了单药之外，未来公司亦会开拓索乐匹 尼布和激素的联合疗法策略，有望为 ITP 人群带来新的治疗方式。另 外，除了 ITP 之外，基于良好的二期数据（47.6%持续应答率），公司 亦于 2024 年 5 月开始了 wAIHA 三期 ESLIM-02 临床试验。

我们预计 索乐匹尼布在目前国内两项适应症上具备约人民币 10 亿元的峰值 销售潜力。海外方面，目前国际 1b 期研究剂量优化正在进行中，公 司 预 计 出 海 授 权 有 望 于 剂 量 优 化 数 据 读 出 后 实 现 。

根 据 ClinicalTrials.gov 记录，海外 1b 期于 2024 年 4 月 2 日开始，随访时 间需要 24 周，因此我们推测 BD 交易可能在今年底或明年初。

索凡替尼于 IIT 试验中显示出在 PDAC 适应症令人鼓舞的早期疗效， 目前已经开展 2/3 期试验：公司曾于 2024 ASCO GI 大会公布索凡替 尼+卡瑞利珠单抗+AS（白蛋白紫杉醇+S-1）【NASCA 组】vs. AG（现有 一线化疗疗法）治疗 PDAC 的早期 IIT 结果，此次在之前数据基础上 披露更新数据：试验组 NASCA (n=28)显示出 50% ORR（vs. AG 组： 26.9%, n=27）、9 个月 mPFS (vs. AG 组：5.8)、13.3 个月 mOS (vs.现有 AG 疗法：7-11 个月)，均高于目前一线疗法且安全性可控。根据医药 魔方记录，公司已于 2024 年 5 月开展中国 2/3 期头对头试验。考虑 到胰腺癌目前疗法极其有限，若在 2/3 期试验能够重现早期 IIT 试验 的积极结果，将会为索凡替尼带来可观的新增长空间。

 HMPL-306 一期数据具备潜在同类最佳疗效，目前三期临床已启动： 公司亦更新了 HMPL-306 一期数据（n=59）。在复发难治 IDH1 突变 的 AML 患者中展示出 50% CR+CRh (n=26)、DH2 突变的 AML 患者中 展示出 62.5%的 CR+CRh (n=33)。对比之下，已获批的 Tibsovo 和 Rezlidhia 仅能够治疗 IDH1 突变且 CR+CRh 为 30-35%，低于 HMPL

306；而已获批的 Idhifa 仅能治疗 IDH2 突变且 CR+CRh 仅为 23%， 远低于 HMPL-306；礼来在研药物 LY3410738 可同时治疗 IDH1/2 突 变，但其在 IDH1 突变中 CR+CRh 为 21%（一期试验数据, n=33），IDH2 突变中 CR+CRh 为 17%（一期试验数据, n=48））仍然低于 HMPL-306。 安全性方面，HMPL-306 和 LY3410738 差不多，不过后者样本量是前 者样本量的 2 倍。

总而言之，若 HMPL-306 在后续更大样本量的三 期试验中(N=316, 已于 2024 年 5 月开启)可维持类似的疗效水平，我 们认为其将在 IDH 突变 AML 中具有相当强劲的竞争力。

 2024 年内至 2025 年初主要催化剂包括：1）呋喹替尼胃癌中国获批 （预计 3Q24）、结直肠癌日本获批、海外销售好于预期；2）赛沃替 尼美国申报；3)索乐匹尼布中国获批及完成出海授权；4）他泽司 他（EZH2）FL 桥接试验数据读出。

维持“买入”评级和目标价：基于更新信息，我们对财务预测做了 轻微的调整，主要包括微调毛利率、运营费用和非运营财务项目。 根据 DCF 估值模型（WACC：9.1%，永续增长率：3.0%），我们维持 公司的“买入”评级和公司美股 25 美元/港股 39 港元的目标价。

投资风险：商业化产品销售未如预期、管线产品临床数据不佳