$和誉-B(02256)$ 自願性公告 匹米替尼(Pimicotinib)完成全部患者入組給藥
和譽開曼有限責任公司（「本公司」，連同其附屬公司統稱「本集團」）謹在此隨附新 聞稿，以告知本公司股東及潛在投資者，本公司之附屬公司上海和譽生物醫藥科 技有限公司（「和譽醫藥」）宣佈，其已在全球範圍內完成「一項評估ABSK021在腱 鞘巨細胞瘤患者中有效性和安全性的隨機、雙盲、安慰劑對照、多中心III期臨床 研究（方案編號：ABSK021-301）」的全部患者入組給藥。此項研究也是腱鞘巨細 胞瘤(tenosynovial giant cell tumor, TGCT)疾病領域首個在中國、美國、加拿大和 歐洲同步開展的全球III期研究，目前已在全球30多家中心完成全部94例受試者入 組給藥，其中歐美受試者人數佔比約一半.
和譽醫藥CSF-1R抑制劑匹米替尼(Pimicotinib)治療腱鞘巨細胞瘤國際多中心III 期臨床研究完成全部患者入組給藥 2024年4月9日，和譽醫藥宣佈，其已在全球範圍內完成「一項評估ABSK021在 腱鞘巨細胞瘤患者中有效性和安全性的隨機、雙盲、安慰劑對照、多中心III期 臨床研究（方案編號：ABSK021-301）」的全部患者入組給藥。此前，匹米替尼 (Pimicotinib, ABSK021)於2022年10月獲中國NMPA臨床III期批准，2023年3月 獲美國FDA臨床III期批准，2023年9月獲歐洲EMA臨床III期批准。此項研究也是 腱鞘巨細胞瘤疾病領域首個在中國、美國、加拿大和歐洲同步開展的全球III期研 究，目前已在全球30多家中心完成全部94例受試者入組給藥，超額完成90例的原 定目標，其中歐美受試者人數佔比過半。 匹米替尼是和譽醫藥獨立自主研發的一款全新口服、高選擇性、高活性CSF1R小分子抑制劑，已獲得中美歐三地突破性治療藥物(Breakthrough Therapy Designation, BTD)和優先藥物認定(PRIME Designation)，以及美國快速通道認定 (Fast Track Designation, FTD)，並於2024年1月獲得歐洲孤兒藥資格認定(Orphan Drug Designation, ODD)，用於治療不可手術的腱鞘巨細胞瘤。快速通道認定及突 破性療法認定將加速匹米替尼在全球上市的步伐。
2023年12月，和譽醫藥與默克簽署授權合約。
根據合約條款，和譽醫藥授予默克 在中國內地、中國台灣、中國香港和中國澳門，針對匹米替尼就所有適應症進行 商業化的許可及匹米替尼全球範圍內商業化權利的獨家選擇權。 腱鞘巨細胞瘤是一種局部浸潤性軟組織腫瘤，最常見於關節滑膜、滑囊或腱鞘， 臨床表現為受累關節疼痛和僵硬、腫脹、出血性關節積液、關節周圍糜爛、軟骨 退化和繼發性骨關節炎，嚴重影響患者生活質量。目前，中國和歐洲尚無針對該 疾病的治療藥物，中美歐地區腱鞘巨細胞瘤患者的臨床治療需求尚未被滿足。除 腱鞘巨細胞瘤適應症外，和譽醫藥也在積極探索匹米替尼在多種實體瘤中的臨床 潛力，並獲中國NMPA批准開展針對慢性移植物抗宿主病(cGvHD)的II期臨床試 驗和針對晚期胰腺癌的II期臨床試驗。
3 ABSK021-301 III期試驗 ABSK021-301是一項評估匹米替尼在腱鞘巨細胞瘤患者中的有效性和安全性的隨 機、雙盲、安慰劑對照的全球多中心III期臨床研究。試驗包括Part 1和Part 2兩個 階段。在Part 1中，符合條件的受試者被隨機分配至匹米替尼治療組或匹配的安慰 劑組，並在雙盲條件下接受50mg QD的匹米替尼或匹配的安慰劑治療，每28天為 一個周期，直到完成Part 1部分的研究。完成Part 1研究的受試者有資格繼續參與 Part 2的研究。
Part 2研究是一個開放標籤的治療階段，進入本階段的所有受試者 都會接受50mg QD開放標籤的匹米替尼治療，直至完成24周的給藥或退出研究。 研究計劃入組約90例受試者，主要終點是基於盲態的獨立評審委員會(BIRC)評估 的25周客觀緩解率(ORR)