百亿生长激素市场即将生变！维昇药业每周一次长效隆培促生长素的BLA获NMPA受理
原创 凯莱英医药 2024-03-08 12:14 北京
今日，维昇药业宣布，中国国家药品监督管理局（NMPA）已受理隆培促生长素（lonapegsomatropin）的上市许可申请（BLA）。
隆培促生长素是首个在美国及欧洲获批上市的长效生长激素，用于治疗儿童生长激素缺乏症，在大中华区以外的全球临床开发由Ascendis Pharma负责。
关于隆培促生长素
隆培促生长素是采用TransCon（Transient Conjugation, 暂时连接）专利技术平台设计的人生长激素前药。该药物的作用机制有别于其它技术的长效生长激素类似物，每周一次给药后，隆培促生长素可以实现在体内以可控的方式缓慢释放未经修饰的人生长激素，其释放出的生长激素与人体分泌的内源性生长激素结构一致，且生物活性、作用机制和生理分布均与目前广泛使用的生长激素日制剂相同，确保了隆培促生长素的安全性及有效性。
2022年11月，维昇药业首次对外公布了隆培促生长素针对中国生长激素缺乏症（GHD）儿童患者开展的3期关键临床试验的主要研究数据。
这项针对中国儿童的随机、开放、阳性对照临床试验，由中华医学会儿科学分会副主任委员、华中科技大学附属同济医院儿科学系主任罗小平教授领衔作为主要研究者。
研究结果表明，隆培促生长素或生长激素日制剂治疗52周后，年化生长速率（AHV）分别为10.66厘米/年和9.75厘米/年（组间差异0.91，95%置信区间：0.37~1.45，p=0.0010)，达成研究主要终点，即隆培促生长素非劣于生长激素日制剂。
此外，根据预设的统计检验，主要终点的分析结果也证实隆培促生长素优于生长激素日制剂。多个预设的敏感性分析证实了结果的稳健性。
安全性结果显示隆培促生长素耐受性良好，安全性特征与生长激素日制剂相当。
据统计，隆培生长激素（商品名为Skytrofa）2023年销售额1.79亿欧元，预计2024年销售额将达到3.2-3.4亿欧元。
关于儿童生长激素缺乏症
儿童生长激素缺乏症（PGHD）是一种严重的罕见疾病，由垂体分泌的生长激素不足引起。生长激素缺乏症（GHD）患儿不仅身材矮小，而且还存在代谢异常、认知缺陷和生活质量差等问题；其中，50% 儿童GHD患者进入成人后生长激素缺乏状态仍持续存在，发展为成人生长激素缺乏症（AGHD），每10,000 人中大致有2 至3 名AGHD。
根据Frost & Sullivan的数据，2018-2030年，全球儿童生长激素缺乏症治疗市场规模均按照年复合增长率6.4%递增，预计到2030年全球儿童生长激素缺乏症的治疗的市场规模将达到60亿美元。
全球儿童生长激素缺乏症治疗市场规模
另外，中国儿童生长激素缺乏症的治疗的市场规模在2014-2018年按照年复合增长率33.5%递增，2018-2030年中国市场规模预计按照15.7%的年复合增长率递增，预计2030年中国儿童生长激素缺乏症的治疗的市场规模也将达到32亿美元，约合人民币221.36亿元人民币。
中国儿童生长激素缺乏症治疗市场规模
关于生长激素的用药及市场
目前，病理性矮小症通常可通过皮下注射补充生长激素以进行治疗，这一治疗方法逐渐得到广泛认可和应用。据中华医学会数据显示，矮小症主要人群得到规范化治疗的比例低于5%。
生长激素的药理作用与临床应用
有研究表明，患者治疗依从性与治疗效果存在正向关系，即依从性越高，身高改善越有保障。传统产品短效水针、短效粉针使用时需每日注射，患者依从性较低，漏针的几率较大，最终导致身高改善不足。长效生长激素有效解决了患者漏针困局，一周只需注射1 次，改变以往的每日注射模式，使得治疗踏入以周计算的时代。因此，长效生长激素大大降低了漏针的可能性，显著地提高患者治疗的依从性，能极大程度地保障治疗效果。目前，生长激素产品处于第五代。
生长激素的迭代发展历程
截至2023 年，国内获批上市的生长激素相关产品共有10 款，其中辉瑞的健豪宁、LG的尤得盼，以及诺和诺德的诺泽为进口产品；从药效时长来看，以短效产品为主，长效产品数量稀少。
国内已上市的生长激素产品
面对丰厚的盈利空间，国内企业也在积极推进长效产品的研发与上市。除维昇药业外，特宝生物，安科生物、天境生物等均已进入临床III 期。
国内主要临床在研的长效生长激素
据弗若斯特沙利文统计，中国人生长激素市场规模由2018 年的6 亿美元（约40 亿元人民币）迅速增至2022年的17 亿美元（约120 亿元人民币），在全球市场中占市率达34%，超过美国成为这一领域第一大用药国。
中国生长激素市场规模（十亿美元）
关于维昇药业
维昇药业专注于内分泌相关治疗领域，致力于提供同类首创（First in Class）或同类最优（Best in Class）的内分泌疾病产品和治疗方案。治疗领域包括成人内分泌、儿童内分泌以及内分泌罕见病。
TransCon（暂时连接）技术是一个用于新药开发的创新技术平台，通过将有生物学活性的原药和可控释放技术相结合，可以优化药物疗效和安全性，提高依从性和便利性，也因此减轻疾病治疗的负担。
其分子包括3个部分：未经修饰的原型药物，保护原型药物的惰性载体分子和将两者暂时连接起来的连接体。当3部分结合后，载体分子可以使得原型药物处于无活性状态并且不被机体清除。当注射至人体内，在生理条件的PH和温度下，有活性的、未经修饰的原型药物将以可控的方式释放出来。由于原型药物是未经修饰的，因此可以维持其原有的作用机制。
维昇药业经过两轮融资，2018年A轮融资4000万美元， Ascendis以资产入股占股50%，维梧资本与Sofinnova出资4000万美元占股50%；2021年B轮融资1.5亿美元，由红杉中国领投，奥博资本，夏尔巴投资，Cormorant, HBM Healthcare Investments, 鼎丰生科资本，Logos Capital，晨岭资本跟投，老股东继续参与。